Patient-Reported-Outcome-Measures im Gesundheitswesen

Patient-Reported-Outcome-Measures im Gesundheitswesen

15.02.2021

In einer immer effizienter werdenden Welt muss früher oder später ein Umdenken im Gesundheitswesen stattfinden. Durch die Vielzahl an unterschiedlichen Patientengruppen und deren Befindlichkeiten ist eine Orientierung hin zum individuellen Patienten unabdingbar. Dabei werden Daten, die durch Patienten erhoben werden, sog. Patient Reported Outcome Measures (PROMs), eine immer zentralere Rolle spielen.

Die Auswertung und Einbeziehung von PROMs in das Gesundheitswesen ermöglicht folgende Vorteile:

  1. Medizinisches Fachpersonal kann Symptome schneller erkennen und gezielt Initiative ergreifen [1]
  2. Zusätzliche Evidenz für marktrelevante Zulassungsstudien (sog. Pre-Market Case Studies) und nach Marktzulassung in sogenannten Post-Marketing Studies
  3. Präzises Arzneimitteltherapie-Monitoring im realen Versorgungssetting für Präzisionsmedizin

Aber was hat es mit PRO(Ms) auf sich und wie tragen sie zur Präzisionsmedizin bei?

Was sind PROs / PROMs?

Nach Angaben der European Medicine Agency (EMA) sind Patient Reported Outcomes (PROs) Daten, die direkt – durch den Patienten selbst – erhoben werden [2]. Dabei werden, zusätzlich zu den regulären medizinischen Fragen (klinische, genetische und ärztliche Fragen), subjektive Daten zur persönliche Wahrnehmung der Krankheit und der zugehörigen Therapie ausgewertet.

Mögliche Endpunkte der Erhebung sind zum Beispiel Informationen über die:

  • Auswirkung auf die Lebensqualität
  • Symptome während der Therapie
  • Adhärenz zur Therapie
  • Zufriedenheit mit dem Therapieverlauf
Die Messung dieser Daten erfolgt über standardisierte, wissenschaftlich entwickelte Methoden, die sog. Patient Reported Outcome Measures.
 
Bei PROs handelt es sich mehrheitlich um Fragebögen, die folgende Qualitätsmerkmale erfüllen müssen: [3]:
1. Vergleichbarkeit

Die Fragebögen stellen sicher, dass sowohl ein Vergleich zwischen verschiedenen Patienten (interpersonal), als auch ein Vergleich der gleichen Patienten im Zeitverlauf (intrapersonal) möglich ist. Zudem können verschiedene Krankheitsgruppen und Kulturen verglichen werden.

2. Reliabilität und Validität

Die Anwendbarkeit der erhobenen Daten auf die Grundgesamtheit (Validität) wird durch strikte standardisierte Methoden sichergestellt. Dadurch sind die Ergebnisse der Studie auch in sich konsistent und fragen auch die Details ab, die abgefragt werden sollen (Reliabilität).

3. Flexibilität

Die Fragen zu bestimmten Merkmalen (Items), wie zB. subjektives Empfinden der Therapie, können frei nach der zu untersuchenden Gruppe zusammengestellt werden. Der Fragebogen erhält dabei die volle Reliabilität und Validität.

4. Integrität

Personen aller Bevölkerungsschichten und -gruppen können diese Fragebögen ausfüllen. Es wird also Rücksicht auf Lesefähigkeit, Sprache und physische Durchführbarkeit genommen.

In Deutschland gibt es derzeit schon führende Forschungsinstitute, wie z. B. das PROMIS Institut der Charité, welches standardisierte Messinstrumente für patientenberichtete Merkmale entwickelt und diese im realen Versorgungssetting einsetzbar macht.

Warum werden PROMs vor Marktzulassung immer bedeutender?

Durch PROMs werden klinische Studien weiter präzisiert – individuelle Endpunkte, wie Auswirkung auf die Lebensqualität, können genauer denn je erhoben werden und dadurch eine gute Grundlage für künftige Therapieempfehlungen bilden. Es entsteht ein selbst lernendes System was, durch präzisere Evidenz, präzisere Diagnostik und anschließend präzise Therapieempfehlungen ermöglicht [6]. So ist in den letzten Jahren ein bedeutender Anstieg der PROM-Items in klinischen Studien zu beobachten. 2018 berichtete die FDA, dass innerhalb von 6 Jahren ein Anstieg von > 500 % bei der Anzahl der klinischen pre-Authorization-Studien in den USA beobachtet wurde, die PROMs enthalten [5].

PROMs nach Marktzulassung

Neben ihrer Bedeutung für die Marktzulassung von Medikamenten, helfen PROMs auch im realen Versorgungssetting, relevante Outcomes zu erzeugen. Daten zur persönlichen Wahrnehmung der Therapie werden dabei auch nach Zulassung noch erhoben und gesammelt. Das ist oft eine verpflichtende Komponente von neuen Arzneimitteln, die womöglich ein conditional market approval bekommen haben. Das hat den Vorteil, dass Patienten die eine Therapie neu verschrieben bekommen schon vorher standardisierte Nutzenbewertungen lesen können. So können PROMs, durch zuverlässiges Erwartungsmanagement, die Adhärenz zur Therapie deutlich erhöhen.

Was trägt XO Life für den Einsatz von PROMs bei ? 

Zu diesem Zweck werden zumeist PROM-Fragebögen zur digitalen Patientenbefragungen eingesetzt. Über eine webbasierte skalierbare Anwendung, wie zB. den ImpactMonitor, geben Patienten ihre subjektiven psychischen und physischen Empfindungen direkt digital an, welche Rückschlüsse auf die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie in Echtzeit zulassen. Damit können präzise und flexible Therapieanpassungen erfolgen; Patienten aber auch in ihren Erwartungen gemanaged werden, indem sie die Therapieverläufe von anderen Patienten einsehen. Zudem können so, durch langfristige Begleitung der Patienten auch nach der Therapie, einzelne Therapiepfade hinsichtlich ihrer Langzeitfolgen überprüft werden.

Fazit

Im Hinblick auf die Entwicklungen der regulären Medizin hin zur Präzisionsmedizin wird eine Implementierung von PROMs in klinische Studien sowie in den Versorgungsalltag zwingend nötig sein. Präzise, individuell angepasste Therapien brauchen präzise, individuelle und vor allem auch subjektive – durch den Patienten berichtete – Daten auf die sie sich stützen können. Durch relevante Fragen (Items) und eine zeitnahe Erfassung dieser, kann die Überwachung von Therapien in der breiten Gesellschaft gewährleistet werden. Arzneimittel-Monitoring fortgeführt werden.

Dazu bedarf es einerseits die Expertise von wissenschaftlichen Instituten wie dem PROMIS sowie das technische Know-How von XO Life. 

Quellen

[1] Licqurish SM, Cook OY, Pattuwage LP, et al. Tools to facilitate communication during phy- sician-patient consultations in cancer care: An overview of systematic reviews. CA Cancer J Clin 2019;69(6):497–520

[2] European Medicines Agency: Integrating patients’ views in clinical studies of anticancer medicines. 2016. https://www.ema.europa.eu/en/news/integrating-patients-views-clinical-studies-anticancer-medicines. Last accessed: 15.02.2021

[3] PROMIS Germany: Hintergrund.  https://promis-germany.de/ueber-promis-2/hintergrund/ Last accessed: 15.02.2021

[4] Weszl, M., Rencz, F. & Brodszky, V. Is the trend of increasing use of patient-reported outcome measures in medical device studies the sign of shift towards value-based purchasing in Europe?. Eur J Health Econ 20, 133–140 (2019).

[5] U.S. Food and Drug Administration: Value and use of patient-reported outcomes (PROs) in assessing effects of medical devices. CDRH strategic priorities 2016–2017. https://www.fda.gov/media/109626/download. Last accessed: 15.02.2021

[6] Schlomm, T., Rödiger, T. & Graalmann, J. Präzisionsonkologie. Urologe 60, 3–7 (2021).

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Pharmakovigilanz in Deutschland und Europa

Pharmakovigilanz in Deutschland und Europa

19.05.2021

Warum werden in Deutschland Nebenwirkungen erfasst?

Nebenwirkungen wurden in Deutschland in der Vergangenheit vermehrt dezentralisiert gesammelt. Das heißt dass verschiedenste Akteure des Gesundheitswesens, also Patienten, medizinische Fachkreise und Behörden auf verschiedensten Wegen Nebenwirkungen meldeten.

Der Trend geht heutzutage in eine andere Richtung – es wird vermehrt zentralisiert und europaweit gemeldet, was deutlich effizienter ist. Aus diesem Grund prognostizierte der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) 2016 einen Anstieg der meldepflichtigen Nebenwirkungsfälle auf 500.000 pro Jahr.[1] Dabei werden die Meldungen von allen Parteien allein durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zentral gesammelt und verarbeitet.

Tatsächlich leistet die Erfassung und Überwachung von Nebenwirkungen auch nach der Marktzulassung noch einen essentiellen Beitrag zur Arzneimittelsicherheit.[2] Einige, sehr seltene Nebenwirkungen etwa, kommen beispielsweise nur durch ein Monitoring der breiten Masse zum Vorschein. Außerdem kann so eine effizientere und genauere Nutzen-Risiko-Analyse durchgeführt werden.

Welche rechtliche Grundlage liegt der Überwachung von Arzneimitteln zugrunde?

In Deutschland sind Pharmahersteller mit zugelassenen Medikamenten gemäß § 63b Arzneimittelgesetz (AMG) verpflichtet, ein Pharmakovigilanz-System, also ein System zur systematischen Überwachung ihrer Arzneimittel, einzurichten.

Auch Ärzte und Apotheker sind verpflichtet, unerwünschte Nebenwirkungen, bei Bekanntwerden, an die jeweilige Arzneimittelkommission zu melden. Patienten können zwar ebenfalls Arzneimittelmeldungen abgeben, sind aber, selbst bei unerwarteten schweren Nebenwirkungen, nicht dazu verpflichtet.

Dabei sind Patienten die mächtigste Informationsquelle und eigentlich bestens geeignet um die Pharmakovigilanz-Systeme der Pharmahersteller mit wertvollen Daten zu füllen.

Welche Wege einer Meldung von Nebenwirkungen gibt es überhaupt?

Abb. 1 Das Meldesystem in Europa

    Ein Blick auf das existierende Meldesystem in Deutschland zeigt die Vielfalt an Möglichkeiten, welche für Patienten und Meldende zum Teil sehr verwirrend sein kann: Ärzte und Apotheker sollen, lt. Vorgabe ihrer jeweiligen Kommission, Arzneimittelnebenwirkungen zunächst an ihre jeweilige Arzneimittelkommission melden. Für Ärzte ist die Arzneimittelkommission der Deutschen Ärzteschaft, kurz AkdÄ, für Apotheker die Arzneimittelkommission der Deutschen Apotheker, die sog. AMK, zuständig.

    Die beiden Arzneimittelkommissionen leiten die Meldungen anschließend gesammelt an die Bundesoberbehörden, also dem Paul-Ehrlich-Institut, kurz PEI, sowie dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, kurz BfArM, weiter. Von dort aus werden vollständige Meldungen an das europäische Pharmakovigilanzsystem der EMA, genannt EudraVigilance, weitergeleitet.

    Es hat sich jedoch etabliert, dass Ärzte und Apotheker Nebenwirkungen, von Zeit zu Zeit, direkt an die Pharmahersteller melden. Denn oft gehen mit einer Meldung medizinische Fragen oder Produktreklamationen einher.

    Pharmahersteller erhalten neben diesen Meldungen auch jene von Patienten selbst und leiten diese über ihr Pharmakovigilanz-System an die EMA weiter. Dort werden die Meldungen wiederum in EudraVigilance eingepflegt.

    Wie in der Grafik zu sehen ist, können Patienten an alle Institutionen, also an Pharmahersteller, an Ärzte und Apotheker sowie an die Bundesoberbehörden, selbst melden. Bei diesen vielfältigen und für den Nutzer oft unübersichtlichen Meldeketten kann es, wie unschwer anzunehmen ist, zu Doppelmeldungen oder gar dem Verschwinden einzelner Meldungen kommen.

    Außerdem ist die Abgabe einer Meldung für den Durchschnittsbürger nicht unbedingt klar strukturiert. Damit eine Meldung als vollständig gilt, muss sie vier Kriterien vollständig erfüllen:[3]

        1. Eine oder mehrere verdächtige Nebenwirkung/-en.
        2. Ein oder mehrere verdächtige Substanz/-en oder medizinische/-s Produkt/-e.
        3. Ein oder mehrere eindeutig identifizierbare/-r Patient/-en
        4. Ein oder mehrere eindeutig identifizierbare Meldequelle/-n

    Warum sammelt XO Life Patientendaten zu Nebenwirkungen?

    Während die Digitalisierung im Gesundheitsbereich immer häufiger multilaterale Kommunikation auf Augenhöhe, umfassende Zugänge zu Gesundheitsinformationen, sowie Vertrauen und Sicherheit fordert, haben wir es uns zur Aufgabe gemacht, diese Entwicklung zu unterstützen. Dazu haben wir eine multidirektionale Kommunikationsplattform aufgebaut, über welche Patienten unerwünschte Arzneimittelwirkungen schnell, einfach und strukturiert mitteilen können. 

    Dabei werden die Meldungen an den jeweiligen Zulassungsinhaber pseudonymisiert, dh. ohne Preisgabe der persönlichen Identität der Meldenden, weitergegeben. Hersteller können ihrerseits mit wenigen Klicks digitale Rückfragen, sogenannte Follow-ups, an die Patienten stellen, welche diese direkt am Smartphone oder am Laptop beantworten können.

    Was sind die Vorteile der Plattform von XO Life?

    Unsere Plattform führt nachweislich zu einer 10-fach höheren Rückmeldequote seitens der Patienten. Gesamte Meldungen lassen sich in der Regel nach 72 Stunden schließen, was eine erhebliche Zeitverbesserung zum aktuellen System darstellt. Ein Blick auf die aktuellen Zahlen[4], nearly 30% were processed through XO Life’s platform. von Arzneimittelmeldungen zeigt, dass von über 60.000 Meldungen die in 2020 eingegangen sind knapp 30% über die Plattform von XO Life abgewickelt wurde. Die Zahl der gesamten Arzneimittelmeldungen ist aber rückläufig, z.B. 2018 waren es noch etwa 80.000 Meldungen.[5] Dies ist sicherlich zum Teil der rückläufigen Arztbesuche durch die COVID-19 Pandemie geschuldet. Medizinisches Fachpersonal hat in diesem Zeitraum etwa 15% weniger Meldungen erfasst. 

    Interessant ist aber, dass die direkten Patientenmeldungen im gleichen Zeitraum um 36% zugenommen haben.[4;5] Dies unterstreicht deutlich den Trend des sog. Patient Empowerment. Dabei nehmen Patienten ihre gesundheitlichen Belange immer häufiger selbst in die Hand. Dazu benutzen Patienten eben genau digitale, nutzerzentrierte Tools für direkte Kommunikation zwischen Patienten und Pharmaherstellern. Die Kommunikationsplatform von XO Life ist ein typisches Beispiel für ein solches digitales Tool. 

    So möchten wir die Pharmakovigilanz der Zukunft, durch Digitalisierung und Automatisierung gestalten.

     

    Unser Ziel ist es klar strukturierte Datensätze zugänglich zu machen, um Pharmaherstellern eine schnelle und effiziente Auswertung der sicherheitskritischen Daten zu ermöglichen. Natürlich ist es unser höchster Anspruch diese Arbeit unter Beachtung aller Regeln der DSGVO zu verrichten.

    Fazit

    Auf der Real-World-Evidenz Plattform von XO Life sind bereits heute knapp 100 Pharmahersteller registriert. 50% dieser, nutzen zusätzlich die digitale Rückfragemöglichkeit an die Patienten – Tendenz stark steigend. Daran lässt sich schon sehr deutlich erkennen, dass Pharmahersteller großes Interesse an einer einfachen Melde- und Kommunikationsplattform haben um mit ihren Kunden in Kontakt zu treten.

    Das hilft nicht nur der allgemeinen Arzneimittelsicherheit sondern stellt auch eine Arbeitserleichterung für Pharmakovigilanzabteilungen vieler Pharmahersteller dar. XO Life hilft Patienten und Pharmaunternehmen in direkten Kontakt zu treten um eine allumfassende Melde- und Kommunikationsplattform mit Daten aus der realen Versorgung zu schaffen.

    Quellen

    [1] Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. & Thurisch, B. (2016). Erfassung von Nebenwirkungsberichten Herausforderungen für die pharmazeutische Industrie [Vorlesungsfolien]. Bfarm.de. https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/DE/Service/Termine-und-Veranstaltungen/dialogveranstaltungen/dialog_2016/160226/03_Folien_Thurisch.pdf?__blob=publicationFile&v=2

    [2] Kommas, E., Lex, D., Huber, M. & Paeschke, N. (2019). Verdachtsfälle melden. DAZ.online. https://www.deutsche-apotheker-zeitung.de/daz-az/2019/daz-37-2019/verdachtsfaelle-melden

    [3] European Medicines Agency. (2017). Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP). ema.europa.eu. https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guideline-good-pharmacovigilance-practices-gvp-module-vi-collection-management-submission-reports_en.pdf  Zuletzt aufgerufen: 19.05.2021

    [4] Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte. (2021). Nebenwirkungsmeldungen Sachstand BfArM. 88. Routinesitzung.

    [5] Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte. (2019). Nebenwirkungsmeldungen Sachstand BfArM. 84. Routinesitzung.

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    Medical Terms & Explanations 101 x Adverse Drug Reactions

    Was sind unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW)?

    04.05.2021

    Definition

    Nach Definition der European Medicines Agency (EMA) sind unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAWs) “schädliche und unbeabsichtigte Reaktionen auf ein Medikament”.[1] Diese Nebenwirkungen können durch jedes pharmakologisch aktive Medikament, selbst bei bestimmungsgemäßen Gebrauch, verursacht werden. 

    Bei Nebenwirkungen, die durch (beabsichtigten oder unbeabsichtigten) übermäßigen Gebrauch der Medikamente entstehen, spricht man hingegen von Toxizität.

    Bei der Verschreibung von Arzneimitteln durch medizinisches Fachpersonal ist eine Risiko-Nutzen-Abwägung erforderlich, da alle Arzneimittel theoretisch UAWs hervorrufen können.[2] Aus diesem Grund müssen sich Patienten vor der Anwendung den Risiken bewusst sein und entsprechend informiert werden.

    Wie kann es zu unerwünschten Arzneimittelwirkungen kommen?

    Häufig resultieren UAWs von niedriger Selektivität der Wirkstoffe. Die Selektivität beschreibt im allgemeinen, an wie viele verschiedene Strukturen oder Gewebe ein Wirkstoff bindet.[3] Je höher die Selektivität desto weniger Strukturen werden gebunden, die potenziell UAWs hervorrufen können.

    Ein weiterer, sich daraus ergebener Grund, sind die verschiedenen Patientengruppen. Die Studien, die Medikamente vor ihrer Marktzulassung durchlaufen müssen, haben oft hohe Einschlusskriterien, wodurch relevante Zielgruppen ausgeschlossen werden. Bei beispielsweise sehr alten oder schwangeren Menschen können diese Medikamente in der realen Welt dann UAWs hervorrufen.

    Wo finde ich entsprechende Angaben?

    Entsprechende Angaben lassen sich entnehmen in der Packungsbeilage, der Arzneimittel-Fachinformation oder Web-Plattformen, wie EudraVigilance oder ImpactMonitor. Diese Angaben zu unerwünschten Nebenwirkungen stammen aus den o.g. Studien, aus anwendungsbegleitenden Datenerhebungen oder aus Spontanmeldungen, die der Real-World-Evidenz zuzuordnen sind.

    Wichtigkeit der Meldung von unerwünschten Arzneimittelwirkungen

    Ärzte, Apotheker, Pharmahersteller und Patienten sind also sehr gefragt, bei dem Aufdecken von unerwünschten Arzneimittelwirkungen mitzuwirken.[4] Dies steigert die Patienten- und Arzneimittelsicherheit nachhaltig. Gerade bei neueren Medikamenten, die zB auch nur eine bedingte Marktzulassungen haben, ist das Melden von UAWs unbedingt notwendig.

    Derartige Meldungen können übrigens einfach und sicher erfasst werden über den ImpactMonitor.

    Quellen:

    [1] European Medicines Agency. Adverse drug reaction. https://www.ema.europa.eu/en/glossary/adverse-drug-reaction Last accessed: 15.03.2021

    [2] Smith Marsh E. Daphne. 2018. PharmD. BC-ADM. CDE. College of Pharmacy. University of Illinois at Chicago. https://www.msdmanuals.com/de-de/heim/medikamente/unerwünschte-arzneimittelwirkungen/das-nutzen-risiko-verhältnis-von-medikamenten Last accessed: 15.03.2021

    [3]Urban JD et al. Functional selectivity and classical concepts of quantitative pharmacology. J Pharmacol Exp Ther. 2007. 320(1) p. 1-13.

    [4] Barry, A. R., Koshman, S. L., & Pearson, G. J. (2014). Adverse drug reactions: The importance of maintaining pharmacovigilance. Canadian pharmacists journal : CPJ = Revue des pharmaciens du Canada : RPC, 147(4), 233–238. misunderstanding randomized controlled trials. Vol 210. p.  2-21. 

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    Medizinischer Wandel: Präzisionsmedizin

    Medizinischer Wandel: Präzisionsmedizin

    23.02.2021

    Individualisierte Therapiemöglichkeiten, durch komplexere Medikamente mit vielfältigen Nebenwirkungen, in unterschiedlichen Patientengruppen. Pharmahersteller, die dafür in rasantem Tempo neue, immer präzisere Medikamente entwickeln – und Ärzte, die ihre Patienten immer besser kennen müssen um bestmögliche Therapien zu verschreiben. Das Stichwort lautet Präzisionsmedizin und wirft, als Komponente des medizinischen Wandels, viele neue Fragen auf.

    Eine davon dreht sich um den Grad der verfügbaren Evidenz für neue Arzneimittel. Durch die beständige Nutzung von randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) bleibt der Grad der Evidenz, also die Vorhersagegenauigkeit der einzelnen Medikamente, nach wie vor auf einem Level. Und das, obwohl die Evidenz eine der wichtigsten Entscheidungshilfen für Ärzte zur Therapiefindung ist. Das passt nicht zusammen! Um eine Entwicklung der regulären Medizin hin zur Präzisionsmedizin zu ermöglichen, wird präzise und sichere Evidenz gebraucht.

    Um immer präziser behandeln zu können muss der Evidenzgrad erhöht werden um dadurch die Vorhersagegenauigkeit der Therapiewirksamkeit und -sicherheit zu verbessern.[1] Eine Anpassung der Evidenz an den medizinischen Fortschritt der Präzisionsmedizin scheint also unumgänglich.

    Was ist Präzisionsmedizin?

    Das Institute of Precision Medicine (IPM) definiert Präzisionsmedizin als neuartigen medizinischen Ansatz, nachdem medizinische Therapien individuell auf die Patienten angepasst werden sollen. Dazu sollen einige Faktoren wie genetische Ausstattung des Patienten und Lebensumstände besonders berücksichtigt werden.[2]

    Um derart individualisierte Therapien durchführen zu können, spielt das Wissen der behandelnden Ärzte über die Kausalitäten der verwendeten Medikamente, also die genaue Ursache sowie physiologische Reaktion der (Neben-)wirkung, eine zentrale Rolle.

    Die Umsetzbarkeit solcher medizinischen Ansätze ist zwar heute schon gegeben – durch die großen benötigten Datenmengen aber meist kaum systematisch umsetzbar. Man spricht von einem hohen benötigten Evidenzgrad. Präzisionsmedizin geht demnach Hand in Hand mit umfangreichen Datenerhebungen und gliedert sich in den heiß diskutierten Bereich der Big Data ein.[3]

    Präzisionsmedizin, RCTs und Nebenwirkungen

    Für die Präzisionsmedizin neu entwickelte Medikamente müssen, wie alle anderen Medikamente, vor Marktzulassung ihre Wirksamkeit und Effektivität nachweisen. Zu diesem Zweck wird meist der “Goldstandard”, also eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT), durchgeführt, weil diese im Vergleich zu anderen Studiendesigns vermeintlich Kausalitäten ableiten lässt.[4] Im Verlauf der RCTs können Korrelationen, also Abhängigkeiten zwischen Einnahme des Medikaments und Wirkung berechnet werden. Dieser Schritt gibt schließlich erste Hinweise darauf, ob ein Medikament wie erwartet wirkt oder nicht. Diese RCTs haben aber oft hohe Einschlusskriterien, sodass neue Medikamente meist an Personen getestet werden, die nicht zu 100% den späteren zu behandelnden Patienten entsprechen. Aus diesem Grund unterscheidet sich das Responder-Verhalten, also die Wirkungsweise oder die Nebenwirkung des Medikaments auf den Studienteilnehmer, mitunter stark vom echten Patienten. 

    Ein weiteres Problem von RCTs stellt die Randomisierung d.h., dass per Zufall (Randomisierung) entschieden wird welcher Studienteilnehmer das Präparat und welcher Teilnehmer ein Placebo bekommt. Unter der Randomisierung leidet die Kausalität, weil man etwaiges Vorwissen, was zB. das Responder-Verhalten betrifft, zum Zweck der Randomisierung, ignorieren muss.[1] Dadurch kann es zu Verzerrungen der Ergebnisse kommen. Dennoch sind RCTs unter allen verfügbaren Studiendesigns diejenigen, die überhaupt Hinweise zur Kausalität geben können.[5] Somit ist das Argument der geschmälterten Kausalität aufgrund von Randomisierung zwar gegeben aber nicht unbedingt relevant.

    Auf Basis der so gewonnenen Evidenz entscheiden Ärzte später welcher Patient welches Medikament bekommt. Dabei haben Studien ergeben, dass die Vorhersagegenauigkeit (Grad der Evidenz) der zehn meist-verschriebenen Medikamenten nur bei 5-33 % liegt.[1] So betrachtet würde das einem One-Size-Fits-Most-Ansatz entsprechen, der mit Präzisionsmedizin wenig zu tun hat.[1] 

    Um Präzisionsmedizin also wirklich marktreif und ubiquitär verfügbar zu machen muss der Evidenzgrad verbessert und somit die Vorhersagegenauigkeit erhöht werden.

    Welche Rolle spielt Real-World Evidenz?

    Echte Fälle, von echten Patienten, mit echten Leiden müssen beobachtet werden – im besten Fall in der realen Versorgung. Das ist durch Real-World-Evidenz (RWE) , die durch Beobachtung echter Fälle generiert wird, möglich. Respektive müsste RWE künftig zur Verdichtung der Evidenz in klinische Studien eingepflegt werden. Die Vorhersagegenauigkeit würde enorm steigen und den Weg zur Präzisionsmedizin frei machen.

    Nach dem deutschen Ärzteblatt hätte eine verlässliche Vereinbarungen, wann und wie RWE bei Zulassungsstudien eingesetzt wird einige Vorteile:[1]

    • Die Entwicklungszeit von Medikamenten würden sich verkürzen
    • Studienkosten würden sinken
    • Die Vorhersagegenauigkeit würde steigen
    • Eine genauere Beschreibung von Zielgruppen wäre möglich

    Ärzte hätten mehr Klarheit über die jeweils erfolgversprechendste Behandlung und könnten diese Therapien gezielt verschreiben. Somit würde, durch die stark verbesserte Evidenz, ein höherer Wirkungsgrad der Therapien erreicht werden. Einfach ausgedrückt: Pro eingesetztem Euro gäbe es mehr Gesundheit.[1]

    XO Life’s Beitrag

    Damit jeder Patient zukünftig die optimale, individuell angepasste medizinische Versorgung erhält und somit ein Wandel zur Präzisionsmedizin stattfinden kann, ist der Einsatz von RWE, enorm wichtig. Dazu braucht es ein System, welches all die benötigten Informationen aus der realen Versorgung aufnehmen und verarbeiten kann.

    XO Life hat zu diesem Zweck den ImpactMonitor ImpactMonitor entwickelt, über den, neben allgemein medizinisch relevanten Informationen, zusätzlich individuelle Informationen, direkt vom Patienten (PROMs) erhoben und ausgewertet werden können. Das verspricht eine Verdichtung der Evidenz und somit einem höheren Evidenzgrad sowie einer höheren Vorhersagegenauigkeit. Ärzte können sich auf präzisiere Evidenz stützen und Patienten bekommen individuell angepasste Therapien. Ein Kreislauf der sich so immer weiter fortsetzt und die Medizin schließlich immer präziser und individueller werden lässt.

    Quellen:

    [1] Dtsch Arztebl 2019; 116 (39): A 1708–12. https://www.aerzteblatt.de/archiv/210058/Klinische-Studien-Genauere-Evidenz-fuer-Praezisionsmedizin-notwendig  Last accessed: 23.02.2021

    [2] Institute for Precision Medicine. Definition of Precision Medicine. http://ipm.pitt.edu/definition-precision-medicine Last accessed: 23.02.2021

    [3]Dtsch Arztebl 2020; 117(22-23): A-1184 / B-1000 https://www.baek.de/praezisionsmedizin2020 Last accessed: 23.02.2021

    [4] Cartwright N, Deaton A. 2018. Social Science & Medicine. Understanding and misunderstanding randomized controlled trials. Vol 210. p  2-21. 

    [5] Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. 2020. Allgemeine Methoden. Vol 6.  p 10. 

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    XO Life ebnet die Zukunft für Patient Insights

    XO Life ebnet die Zukunft für Patient Insights

    01.01.2021

    Von der führenden Meldeplattform für Arzneimittelsicherheit zur größten Patient Insights-Plattform – wie wir die Gesundheitsversorgung um Patient Insights erweitern und anwendungsbegleitende Datenerhebung bei jeder Medikation und Erkrankung zu einem Standard machen. Welche Rolle spielt dabei der ImpactMonitor und wie beeinflussen wir die digitale Gesundheit sowie die Präzisionsmedizin von morgen? 

    Welche Maßstäbe setzen wir durch Technologisierung und Digitalisierung des Austauschs?

    Real-World-Evidenz-Plattform für Patientenerfahrungen

    XO Life hat sich das Ziel gesetzt, die führende Patient Insights-Plattform zur Generierung von Real-World-Evidenz (RWE) für die Gesundheitsversorgung zu schaffen. Dafür haben wir eine innovative, multidirektionale Kommunikationsplattform geschaffen, die Patienten und Gesundheitsakteure vereint. Gesundheitsakteure können relevante Informationen in einem dynamischen Format an die Patienten oder Nutzer präsentieren. Gleichzeitig können von den Patienten oder Nutzern systematisch relevante Informationen zu sämtlichen Fragestellungen einer Medikation oder Erkrankung, wie bspw. die Wirksamkeit oder Anwendung, im Alltag erhoben werden. 

    Die erfassten Daten werden pseudonymisiert, standardisiert und strukturiert den verschiedenen Akteuren, wie bspw. Forschungsinstituten und Herstellern, für Forschung und Entwicklung zur Verfügung gestellt. Ziel ist es, eine große Datengrundlage basierend auf direkt erhobenen Patientenerfahrungen aus dem realen Versorgungssetting zu schaffen. Das hat den Vorteil, dass Fragestellungen konkret mit relevanten Antworten beantwortet werden können. 

    Wir bringen echte Patientenerfahrungen in die Versorgung und helfen der Gesundheitsindustrie ihre eigentlichen Endkunden – Patienten – besser zu verstehen.

    XO Life – die führende Meldeplattform für Arzneimittelsicherheit

    Nach knapp 2 Jahren Entwicklungsarbeit sind wir zur führenden Meldeplattform für Nebenwirkungen von Patienten avanciert. Unsere digitale Meldeplattform setzt Maßstäbe, wie die direkte, nutzerfreundliche und vor allem zeitsparende Kommunikation zwischen allen Beteiligten im Meldeprozess aussehen wird. 

    Meldungen werden pseudonymisiert, d.h. ohne Preisgabe der persönlichen Identität der Patienten, gemäß europäischer Pharmakovigilanz-Richtlinien, digital und standardisiert an die zuständigen Hersteller weitergeleitet. Mehr als 500 Hersteller nutzen bereits die Plattform, wovon mehr als 100 registriert sind. 

    Dabei legen wir besonderen Wert auf die Neugestaltung der Arzneimittelsicherheit (Pharmakovigilanz) im Hinblick auf Digitalisierung und Nutzerorientierung. 

    Hier zeichnen sich die großen Vorteile unserer Lösung ab, liegt bspw. die Rückmeldequote der Patienten mit 60% ca. 10-fach über dem Industrieschnitt. 

    Unsere innovative Kommunikationsplattform fügt sich nahtlos in das bestehende gesetzliche Überwachungssystem für Arzneimittelsicherheit ein und begleitet den gesamten Prozess. Besonderes Augenmerk legen wir auf die Neugestaltung der Pharmakovigilanz im Sinne der Digitalisierung und Nutzerorientierung. Auch aus diesem Grund bieten wir unsere Plattformtechnologie als Software-as-a-Service-Lösungan. Pharmazeutische Unternehmen können damit interne, eigene Meldekanäle nutzen, z.B. ihre Website, Social-Media-Kanäle, Eingaben durch Außendienstmitarbeiter oder Call-Center. 

    Durch die Digitalisierung und Automatisierung von Prozessen sind nicht nur eine verbesserte Kommunikation sondern auch Zeiteinsparungen von bis zu 95% möglich.

    Erweiterung der Plattform für sämtliche Patient Insights

    Unsere Plattformtechnologie und unser Partnernetzwerk haben mittlerweile einen Reifegrad erreicht, dass wir uns von der Meldeplattform für Nebenwirkungen zu einer Real-World-Evidenz-Plattform basierend auf Patient Insights weiterentwickelt haben. In Zusammenarbeit mit einem der führenden Forschungsinstitute in Europa, dem PROMIS Institut der Charité, wurden dafür standardisierte Fragebögen zur Erfassung von Patientenerfahrungen, sogenannte Patient Reported Outcomes (PRO), entwickelt. Zusätzlich erhalten auch Hersteller die Möglichkeit, eigene produkt- oder indikationsspezifische Fragen an die Patienten und Nutzer zu stellen. 

    Die Möglichkeiten, die unsere RWE -Plattform bieten wird, sind grenzenlos: Wir ermöglichen z.B. die Integration von telemedizinischen Diensten zur Konsultation von medizinischen Experten. Darüber hinaus können einfache und sichere Kommunikationskanäle zwischen Herstellern und Verbrauchern zur Beantwortung medizinischer Anfragen zur Verfügung gestellt werden. Auch sicherheitsrelevante Informationen können über diesen Kanal abgefragt werden. 

    Unsere Webanwendung kann flexibel, u.a. als White-Label-Lösung, für herstellereigene Produkteinführungen, wie z.B. neue Wirkstoffzulassungen in der Bevölkerung, genutzt werden. 

    Über die sogenannten „ ImpactMonitor “ können Hersteller ihre Patienten während der Medikation oder Therapie datenschutzkonform begleiten, relevante Inhalte bereitstellen und gleichzeitig bedeutende Patientenerfahrungen erheben. Dabei sind die Möglichkeiten unserer Patient Insights-Plattform nahezu grenzenlos: So ermöglichen wir die Einbindung von Telemedizin-Services, um beispielsweise Rücksprache mit medizinischen Fachexperten zu halten. ImpactMonitor zeichnet sich durch einen schnell verfügbaren, strukturierten Datenbestand aus. Darüber hinaus bietet er viele neue Möglichkeiten für die Bewertung von Gesundheitstechnologien. 

    Im Vergleich zur analogen Datenerhebung der Vergangenheit, ermöglicht der ImpactMonitor die datenschutzkonforme digitale Begleitung der Patienten durch die Hersteller für wertvolle Insights.

    XO Life gestaltet die Zukunft der Real-World-Evidenz

    Nach unserem Markteintritt mit einer Meldeplattform für Nebenwirkungen ist es nun an der Zeit, unsere Vision einer Patient Insights-Plattform in vollem Umfang zu verwirklichen. Dabei sind uns hohe Datensicherheit, Datenqualität und der Schutz von persönlichen Daten der Nutzer, besonders wichtig. 

    Unser Ziel ist es, dass jeder Patient bestmöglich digital durch passende Informationen und die Erfassung seiner Erfahrungen begleitet wird.

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