ImpactMonitor und seine Bedeutung für das zukünftige Therapiemanagement

ImpactMonitor und seine Bedeutung für das zukünftige Therapiemanagement

26.01.2021

Als Plattform-Anbieter zur Generierung von Real-World-Evidenz (RWE) und zur Überwachung von Therapiewirksamkeit und -sicherheit, verbinden wir Patienten, medizinische Fachkreise und Pharma-Hersteller über unsere moderne Kommunikationsinfrastruktur. Unser Ziel ist es, Informationen über Arzneimittelwirksamkeit und -sicherheit, in Echtzeit aus der realen Versorgung zu sammeln und anschließend zur Verfügung zu stellen. 

Dabei setzen wir standardisierte Messinstrumente, sogenannte Patient-Reported Outcome Measures (PROM), zur Erfassung von Nutzer-Erfahrungen ein. Mit der Entwicklung des ImpactMonitor können nun Life-Science-Unternehmen von unserer einfachen, digitalen und effizienten Web-Applikation bei der Markteinführung neuer Therapien Gebrauch machen.

Wozu wird der ImpactMonitor verwendet?

Mit dem ImpactMonitor bieten wir Pharmaunternehmen die Möglichkeit, datengesteuert, Einblicke in die Arzneimittelwirksamkeit und -sicherheit ihrer Pharmazeutika zu bekommen. Das ist vor allem bei Medikamenten sinnvoll, die eine bedingte Marktzulassung erhalten haben und somit – anwendungsbegleitend – überwacht werden müssen. Über den einfach, kostengünstig und flexibel skalierbaren ImpactMonitor ist eine derartige Datenerhebung und -analyse möglich. 

Zur optimalen Therapie- bzw. Arzneimittelüberwachung können regelmäßig standardisierte und wissenschaftlich entwickelte Messinstrumente zur Erfassung von Patienten-Erfahrungen (PROM) verwendet werden. Diese können über den ImpactMonitor einfach implementiert, an tausende bis Millionen von Nutzern ausgestrahlt und ausgewertet werden. Dabei können auch etwaige neue Nebenwirkungen sofort gemeldet und in kürzester Zeit an betroffene Personen kommuniziert werden.

Der Einsatz des ImpactMonitor ist dabei denkbar einfach: 

Sobald ein Patient ein neues Medikament odereine neue Therapie verschrieben bekommt, wird er vom Arzt über die Möglichkeit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung informiert. Über einen QR-Code oder auch die direkte Eingabe des Webseiten-Links kann der Patient sich online für das Programm registrieren und sofort alle Vorzüge genießen.

Der ImpactMonitor funktioniert letztendlich als verlässlicher, digitaler Begleiter der Patienten und umfasst die folgenden 4 Haupt-Funktionen.

1. Dosierung und Einnahme

Patienten haben über den ImpactMonitor die Möglichkeit, auf einen Blick, Hinweise zur individuellen Einnahme und Dosierung der Medikamente zu bekommen. Diese werden direkt durch den Hersteller oder medizinische Fachexperten vorgegeben. Je nach Medikament und Person, unterscheidet sich die empfohlene Dosierung und Einnahme, mitunter. Als eine Art “digitaler Beipackzettel” hat der Patient nun alle wichtigen Informationen direkt zur Hand.

2. Push-Benachrichtigungen für maximale Sicherheit

Falls neue, unbekannte Nebenwirkungen auftreten, müssen Pharmahersteller möglichst schnell handeln. Der ImpactMonitor benachrichtigt, bei Bekanntwerden solcher Nebenwirkungen, andere Patienten per Push-Benachrichtigung. Dadurch wird einen effektiver Beitrag zur allgemeinen Patientensicherheit geleistet. Ein solches Vorgehen baut zudem nicht nur Vertrauen zwischen Patienten und Pharmaherstellern auf, sondern trägt auch zur Therapie-Adhärenz bei.

3. Real-World-Evidenz

Während der Therapie können Patienten den Therapieverlauf anderer Patienten einsehen und das eigene Verträglichkeitsprofil mit ihnen vergleichen. Unter dem Stichwort “relatives Erwartungsmanagement” werden Patienten optimal auf die Therapie vorbereitet, indem Verträglichkeitsprofile transparent dargestellt und damit die Adhärenz der Medikamenteneinnahme gefördert wird.

Mehr erfahren über Real-World-Evidenz.

4. Online Support

Neben dem Tracking von Arzneimittelwirksamkeit stellt der ImpactMonitor zugleich eine multilaterale Kommunikationsinfrastruktur dar. Patienten können direkt mit Ärzten oder Pharmaherstellern kommunizieren. Bei kleineren Anliegen können Patienten auch mit unseren Experten in Kontakt treten. Manchmal reichen schnelle Antworten aus um die Zufriedenheit der Patienten deutlich zu erhöhen.

Fazit für den Einsatz des ImpactMonitors

Um ein effektives Arzneimittelmonitoring zu betreiben, bedarf es neben umfangreicher Kommunikation aller medizinischen Fachkreise untereinander auch die Einbeziehung von Patienten. Niemand kann validere Daten aus der realen Welt abgeben, als der Patient selbst. Diese Eigenschaften vereint der ImpactMonitor in einer einzigartigen Plattform-Lösung.

Erzeugung von Real-World-Evidenz 

→ Durch PROM werden Daten aus der realen Welt strukturiert gesammelt und sofort ausgewertet.

Direkter Patienten Support

→ Durch die Einbindung von medizinischen Fachkreisen bekommen Patienten bei Fragen schnelle Antworten. Eine Schnittstelle zu Telemedizin-Services ist ebenfalls möglich.

Relatives Erwartungsmanagement

→ Schon vorab weiß der Patient, durch RWE, welche (Neben-)Wirkungen zu erwarten sind, deshalb ist eine deutlich höhere Adhärenz bei Medikamenteneinnahme zu erwarten.

Möglichkeiten für die Präzisionsmedizin

→ Durch die Auswertung tausender Therapieberichte kann der ImpactMonitor Hinweise und Therapieempfehlungen für bestimmte Patientengruppen erzeugen. Dadurch kann im Therapieprozess viel spezifischer Interagiert werden und so ein großer Beitrag zur Präzisionsmedizin geleistet werden.

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Real-World-Evidenz – Chancen von Big Data

Real-World-Evidenz – Chancen von Big Data

11.01.2021

Real-World-Evidenz (RWE) ist in der Medizin zum Trendbegriff der letzten Jahre geworden. So richtig greifen und eingrenzen lässt sich der Begriff dennoch nur schwer. Wir haben es versucht und erklären, was Real-World-Evidenz bedeutet, welche Rolle wir dabei spielen und warum Real-World-Evidenz die Zukunft für eine evidenzbasierte Medizin ist.

Was genau ist Real-World-Evidenz und wie wird sie erhoben?

RWE beschreibt im Allgemeinen “die Darstellung der Versorgungsrealität durch Massendatenquellen”.[1] Ein Grundpfeiler dafür ist die Sammlung von aussagekräftigen Daten zur Arzneimittelwirksamkeit in der Praxis. Bis heute beschränkt sich die Generierung von RWE auf Registerdaten. Registerdaten sind Datensätze, die zu unterschiedlichen Zwecken erhoben und systematisch in Datenbanken gespeichert werden. Meist sind es Datensätze, die zur Abrechnung von Arzneimitteltherapien genutzt werden. Dazu zählen ua. Versichertenstammdaten (Geschlecht, Alter, höchster Schulabschluss…), ICD-Diagnosedaten und stationäre Aufenthalte in Krankenhäusern. 

Klinische Mitarbeiter sammeln diese Daten händisch und übermitteln sie an die jeweiligen Register, also die Datenbank der erhebenden Institution (bspw. Krankenkassen). Da es sich dabei um eine mehr oder weniger freiwillige, nicht standardisierte Erhebung handelt, ist die Vollständigkeit dieser Daten relativ gering. Ein weiteres Problem ist, dass diese Daten ursprünglich zum Zweck der Abrechnung von Leistungen und Arzneimittelüberwachung erhoben werden, was sich stark vom Verwendungszweck der Forschung unterscheidet.

Sichtlich werden die Stimmen aus der Gesundheitsbranche nach einer einheitlichen, standardisierten Datenerhebung immer lauter. Neben der Hauptmethode zur Generierung von RWE, schlägt die FDA schlägt diese weiteren Methoden vor:

  1. Elektronische Gesundheitsakten
  2. Produkt- und Krankheitsregister
  3. Vom Patienten privat generierte Daten, zB. Daten aus anderen Quellen, die Aufschluss über den Gesundheitszustand geben können, z. B. aus mobilen Geräten

Die Rolle von XO Life im realen Versorgungssetting

XO Life geht dabei einen großen Schritt nach vorne und stellt eine innovative Kommunikationsplattform zur Verfügung, über welche qualitativ hochwertige Daten aus dem realen Versorgungssetting zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Arzneimitteltherapien erhoben werden. Das primäre Ziel ist es, die Datensätze zu standardisieren und allen betroffenen Personen sowie medizinischen Fachkreisen und Forschungsunternehmen in Echtzeit zur Verfügung zu stellen. 

So wird eine weitere Informationsgrundlage, durch Patienten Reported Outcomes (PRO), bei Arzneimitteltherapie-Entscheidungen geschaffen. Denn Big Data nützt nicht viel, wenn sie weder strukturiert, noch zugänglich ist. Das Monitoring der Wirksamkeit von Arzneimitteltherapien soll so digitalisiert, vereinfacht und kostengünstiger werden. Gleichzeitig steigt, durch die Vielzahl an Daten, die Anwendungsmöglichkeit von Präzisionsmedizin, die in Zukunft immer wichtiger wird. So können Behandlungsstrategien und Therapien individuell zugeschnitten werden. Natürlich unter strengstem Datenschutz und unter Beachtung aller Vorschriften der DSGVO.

Real-World-Evidenz als Ergänzung zum klinischen “Goldstandard”der Randomized Controlled Trials (RCT)

RWE ist aus den oben genannten Gründen ideal um neben altbewährten Forschungsansätzen (RCTs) die Zukunft der evidenzbasierten Medizin zu gestalten. So ist der zeitliche und finanzielle Aufwand von RCT-Studien nicht immer angemessen.

RCTs sind der Goldstandard für klinische Studien. Es kommen randomisierte und kontrollierte Behandlungsgruppen zum Einsatz. Eine zufällig ausgewählte Behandlungsgruppe bekommt entweder das Medikament oder ein Placebo. Dieses als Experiment durchgeführtes Studiendesign ist, in der evidenzbasierten Medizin, besonders geeignet um Kausalität, also aus einer eindeutigen Fragestellung eine eindeutige Antwort, zu bekommen.

Doch neben diesen Vorteilen bergen RCTs auch gravierende Nachteile, weswegen sie in manchen Fällen nicht angemessen sind. So sind RCTs oft mit hohem finanziellen und zeitlichen Aufwand verbunden. Dazu kommen hohe Einschlusskriterien wodurch die externe Validität, also die Übereinstimmung der Ergebnisse mit der Gesamtbevölkerung, vermindert wird. Zudem besteht eine enge zeitliche Begrenzung. Das ist insbesondere bei Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Leiden (Orphan Drugs) der Fall.

Auch zum gegenwärtigen Zeitpunkt ist die Thematik aktueller als jemals zuvor, nachdem mittlerweile die ersten Vakzine gegen das Corona-Virus zugelassen worden sind. Die schnelle, bedingte Zulassung der Impfstoffe durch die EMA, wirft häufig Fragen nach der Sicherheit dieser Impfstoffe auf. Aufgrund der beschränkten Zulassung, müssen die Hersteller dieser Pharmazeutika eine anwendungsbegleitende Datenerhebung gewährleisten. Dh Pharmahersteller müssen Daten von Patienten, die ein Medikament einnehmen, kontinuierlich erheben, um mögliche Nebenwirkungen zu überwachen. Die Erhebung von Real-World-Evidenzen, z.B. durch den ImpactMonitorvon XO Life, verspricht eine innovative Möglichkeit zur Lösung des Problems zu sein. So stellen die vorher angesprochene Vielzahl an Daten, die von verschiedensten Personengruppen erhoben werden, einen wichtigen Vorteil der Erhebung von RWE dar. Komplementär zu RCT Studien erhobene RWE kann die finale Datenlage deutlich verdichten. Im Anschluss an die Marktzulassung kann, so schnell wie möglich, klare Evidenz für das Nutzen-Risikoprofil von Arzneimitteltherapien bei Klein und Groß, Jung und Alt sowie Mann und Frau schaffen.

Fazit

Real-World-Evidenz, die z.B. über den ImpactMonitor- generiert werden kann, wird zukünftig in vielen Bereichen der evidenzbasierten Medizin eine große Rolle spielen. Sie hilft beispielsweise Arzneimittelherstellern, schneller von Arzneimittelwirkungen und -nebenwirkungen zu erfahren. Durch eine lückenlose Integration des ImpactMonitors in bestehende Prozesse, unterstützen wir Forschungsinstitute und Hersteller bei der Erhebung der benötigten Daten. Außerdem können Real-World-Evidenzen schneller erhoben werden, wenn RCT-Studien zu neuen Arzneimitteln, z.B. aufgrund von zeitlicher Begrenztheit, nicht angemessen sind. So leistet unsere Plattform einen erheblichen Beitrag für die Sicherheit der Arzneimittel und zielgerichtete individuelle Arzneimittelverordnung an Patienten.

Quellen:

Behrendt, C.A. Was ist die Realität hinter der Real-World-Evidenz?. Gefässchirurgie 24, 7–8 (2019). Accessed at: https://link.springer.com/article/10.1007/s00772-018-0474-9; Last accessed 04.01.2021

Gliklich, Leavy, Dreyer. Registries for Evaluating Patient Outcomes: A User’s Guide (2020). Accessed at: https://effectivehealthcare.ahrq.gov/sites/default/files/pdf/registries-evaluating-patient-outcomes-4th-edition.pdf; Last accessed 04.01.2021

U.S. Food & Drug Administration. Real-World Evidence (2020). Accessed at: https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence; Last accessed 04.01.2021

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Entwicklung von Patient Reported Outcome Measures (PROM)

Entwicklung von Patient Reported Outcome Measures (PROM)

02.08.2021

Den Nutzen, die Wichtigkeit sowie die Relevanz von sog. Patient Reported Outcomes (PROs) haben wir bereits in einem früheren Artikel erklärt. Damals haben wir insbesondere den Nutzen von PROs für die Präzisionsmedizin, für randomized controlled trials (RCTs) und für die Marktzulassung von Medikamenten hervorgehoben. > Hier geht’s zum Artikel!

Heute hingegen, wollen wir das Thema noch einmal von einer anderen Seite betrachten und dabei die Frage beantworten, wer die Fragebögen, welche subjektive Patientenmeinungen abfragen, eigentlich erstellt. Wie werden PROMs auf Validität, dh. auf Genauigkeit der Übereinstimmung von Messergebnis mit Messkonstrukt, und Reliabilität, also die fehlerfreie Messung, damit die Messungen auch mit der Grundgesamtheit übereinstimmen, überprüft? Gibt es eigentlich internationale Standards für PROMs?

Zur Beantwortung dieser Fragen fangen wir am Anfang, bei den Herstellern der PROMs an. Folgend stellen wir dazu zunächst die zwei wichtigen Player der Branche vor.

Was ist die ICHOM Initiative?

Im Buch “Redefining Health Care”, 2006 stellten die Autoren Michael E. Porter und Elisabeth O. Teisberg das Konzept der wertorientierten Gesundheitsversorgung vor. Das bedeutet, dass die Gesundheitsversorgung so ausgerichtet werden sollte, dass sie “Wert” für die Patienten schafft. Wert wird dabei als Endpunkt von Gesundheit geteilt durch die dafür aufgewendeten Kosten definiert.[1] In die Wertrechnung eingeschlossen werden z.B. auch durch die Patienten gemeldeten Endpunkte. Schließlich soll die Gesundheitsversorgung so auf den Wert sowie die Zusammensetzung der Endpunktkategorien fokussiert werden.[2] Bis dato wurde in der Gesundheitsversorgung nämlich nur auf die Endpunktkategorien Mortalität, also die Anzahl der Todesfälle aufgrund einer bestimmten Krankheit pro 1000 Personen pro Jahr und Morbidität, die Anzahl der Erkrankten einer Population pro Jahr, beachtet.[2] Aus eigener Überzeugung heraus, dass insbesondere PROs zusätzlich einen großen Nutzen für die Gesundheitsversorgung haben, gründeten Porter und Teisberg zusammen mit der Boston Consulting Group im Jahr 2012 das ICHOM zur Erhebung dieser PROs.

ICHOM – das steht für International Consortium for Health Outcome Measurements, mit Sitz in Boston, USA, entwickelt zusammen mit Patienten, Ärzten und anderen Branchenexperten, die nötigen Werkzeuge um Patient Reported Outcomes zu messen. Dabei handelt es sich um standardisierte Fragebögen, sog. Standardsets, die Patienten, je nach Zielgruppe und Krankheit, selbst ausfüllen.[3,4] Über diese Standardsets werden anschließend subjektive Endpunkte von Therapien zur empfundenen Lebensqualität der Patienten gemessen. Das Ergebnis ist dann in der gleichen Zielgruppe, bzw. unter Patienten mit der gleichen Krankheit vergleichbar.

Was macht das ICHOM?

Die Aufgabe von ICHOM besteht also darin, diese Fragebögen erstens zu operationalisieren, also bestimmte Konstrukte, wie zB. körperliches und geistiges Wohlbefinden, in einzelne Fragen, d.h. Items, zu transformieren und zweitens zu standardisieren, also vergleichbar zu machen. Zusätzlich, zählt auch die Festlegung von Normwerten der einzelnen Konstrukte, um diese als Referenzwerte nutzen zu können, zu den Aufgaben vom ICHOM.[4] Die non-profit Organisation arbeitet mit Forschern unterschiedlicher Fachrichtungen, Patienten, Ärzten, medizinischen Fachkreisen und anderen Experten zusammen, um die neuesten medizinischen Erkenntnisse zur Entwicklung der Sets zu nutzen. Dadurch bleiben die Standardsets immer aktuell und weisen fortlaufend eine hohe Qualität auf.[5]

Fazit

Zusammenfassend ist zu sagen, dass die internationale Vergleichbarkeit der Eigeneinschätzung der Patienten unter den einzelnen Krankheits- und Zielgruppen, entlang der gesamten Behandlungskette die zentrale Aufgabe des ICHOM ist. Aktuell bietet das ICHOM 30 evaluierte und standardisierte kostenfreie Sets an, die die wichtigsten Krankheitsbilder abdecken.[4]

Was ist die PROMIS Initiative?

Als der Direktor des US-amerikanischen National Institutes of Health (NHI), 2002, über viele Meetings hinweg eine Roadmap für die medizinische Forschung im 21ten Jahrhundert in Auftrag gab, wurde die Idee der Erschließung von Patienten berichteten Ergebnissen chronischer Krankheiten als neuer Weg der medizinischen Forschung entwickelt.[6] Daraus entstand, zwei Jahre später, die Gruppe PROMIS, um genau diese Idee in die Realität umzusetzen. PROMIS steht dabei für Patient Reported Outcome Measurement Information System. Die internationale Forschungsinitiative entwickelt, genau wie das ICHOM, international standardisierte Messsysteme zur Untersuchung von durch Patienten gemeldeten Endpunkten.[7] Der Unterschied ist, dass die Fragebögen von PROMIS auf alle Patienten, mit oder ohne Krankheit bzw. laufender Therapie, anwendbar sind. Das heißt, dass diese Endpunkte der Evaluation von körperlicher, psychischer und sozialer Gesundheit unter allen Menschen vergleichbar ist. Anders als bei bei den Sets von ICHOM spielt es bei den Fragebögen von PROMIS keine Rolle ob und welche Krankheit eine Person hat, um vergleichbare Ergebnisse zu bekommen.[1]

Nationale Aufteilung der PROMIS

Die internationale PROMIS Initiative ist in nationale Einheiten gegliedert. In Deutschland gibt es beispielsweise das PROMIS Germany, ansässig in der Charité Berlin. Diese nationalen Einheiten übersetzen die einzelnen Fragebögen, damit sie auch weiterhin international vergleichbar bleiben. Außerdem kümmert sich PROMIS Germany um die Validierung der Sets. Das heißt PROMIS Germany stellt sicher, dass die Fragebögen auch wirklich das Konstrukt messen, welches sie messen sollen.

Vorteile und Wichtigkeit der Arbeit des PROMIS und ICHOM

Generell ist ein hohes wissenschaftliches Interesse an den PROMIS Items zu erkennen. So erschienen alleine in der ersten Jahreshälfte von 2021 knapp 100 Studien, die die Items von PROMIS entweder zur Evaluation von Therapieendpunkten nutzten oder das PROMIS System auf Validität überprüfen und die Nützlichkeit bestätigen. Es ist wichtig derartige Instrumente zu entwickeln, da in der Vergangenheit verschiedenste Messmethoden in den unterschiedlichen medizinischen Bereichen entwickelt wurden, so auch die Sets vom ICHOM, die zwar das gleiche Merkmal messen aber aufgrund ihrer krankheitsspezifischen Ausrichtung nicht unbedingt vergleichbare Ergebnisse liefern. Das heißt körperliche Funktionsfähigkeit könnte zum Beispiel in dem Fragesatz für ein Krankheitsbild anders als für ein anderes Krankheitsbild abgefragt werden. Dadurch entstehen zum einen Redundanzen in der Abfrage und geringe Vergleichbarkeit zwischen Patienten verschiedener Krankheitsbilder. Außerdem war die Qualität der unterschiedlichen Fragebögen oft sehr unterschiedlich. So wird heute dazu geraten eher krankheitsunspezifische Items, wie zb. die der PROMIS, anstatt krankheitsspezifische Items, wie die der ICHOM, zu verwenden. Um neben Goldstandard-Studien (RCTs) auch die klinische Diagnostik zu unterstützen, braucht es somit standardisierte, krankheitsunspezifische Messsysteme die von Forschungsinitiativen, wie dem PROMIS, entwickelt werden.

Fazit

Durch die von den beiden Initiativen erhobenen selbst berichteten Patientenergebnissen werden immer individuellere, präzisere Therapiesteuerungen, Prognosen und Screenings möglich. Diese gemessenen Endpunkte sind schon in den letzten Jahren, in der medizinischen Forschung und Therapieevaluation, immer relevanter geworden. Beispielsweise ist in der Beurteilung des Nutzens des Endpunkts “Lebensqualität” mittlerweile als subjektiver Endpunkt seit einigen Jahren schon fest in Therapieevaluationen verankert.[4] Somit bewerten auch wir bei XO Life PROs als ein sinnvolles Instrument um der Medizin in Zukunft weiter zu helfen sich noch präziser, patientenorientierter und wertorientierter zu entwickeln.

Quellen:

[1] Terwee C.B., Zuidgeest M., Vonkeman H.E, Cella D., Haverman L., Noorda L.D. (n.d.). Common patient-reported outcomes across ICHOM Standard Sets – the potential contribution of PROMIS. https://osf.io/fbw2j/download

[2] Harvard Business School. (n.d.) International Consortium for Health Outcome Measurement. https://www.isc.hbs.edu/about-michael-porter/affiliated-organizations-institutions/Pages/ichom.aspx

[3] IQWiG. (2020) Konzepte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V. https://www.iqwig.de/download/a19-43_versorgungsnahe-daten-zum-zwecke-der-nutzenbewertung_rapid-report_v1-1.pdf?rev=184598 

[4] Deutsches Ärzteblatt. (2020). Rehabilitation: Messbarer Patientennutzen als Ziel. https://www.aerzteblatt.de/archiv/212785/Rehabilitation-Messbarer-Patientennutzen-als-Ziel

[5] ICHOM. (n.d.). About Us. https://www.ichom.org/mission/#founders

[6] Cella D. et al. (2007). The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS). https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2829758/

[7] PROMIS. (n.d.). Hintergrund. https://promis-germany.de/ueber-promis-2/hintergrund/

[8] PROMIS. (n.d.). Publications by Year. https://www.healthmeasures.net/explore-measurement-systems/promis/measure-development-research/publications-promis

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Was machen eigentlich Life Science Unternehmen?

Was machen eigentlich Life Science Unternehmen?

02.08.2021

Immer besser, innovativer, gezielter und weiterführender – Das alles sind typische Keywords von Firmen, die immer neue Produkte entwickeln. Diese Entwicklung betrifft beide, sowohl Start-ups als auch bereits entwickelte (Groß-)Konzerne. Zwischen diesen ganzen neuen Technologien und Anwendungsbereichen fällt immer wieder das Stichwort Life Sciences. Was genau sind Life Sciences eigentlich und was macht eine Firma zur innovativen Life Science Firma?

Was heißt Life Science eigentlich?

Life Sciences, also die Lebenswissenschaften sind eine Verknüpfung von interdisziplinären Forschungsfeldern. Dazu gehören Firmen der Biotechnologie, der Medizintechnik und der Pharmazie – ziemlich breit gefächert also. Anwendungsbereiche, in denen Life Science Unternehmen tätig sind, sind bspw. künstliche Intelligenz, Biosensorik, Haut-Scanning, Lasik, Patienten Monitoring und noch viele mehr. Wir bei XO Life haben eine innovative, interaktive, multidimensionale Kommunikationsplattform für Patienten Insights zu Therapien erschaffen, wodurch auch wir zu den Life Science Unternehmen der Medizintechnik gezählt werden können. Da unter anderem das Patientenmonitoring zur Medizintechnik zählt, stellt sich nun natürlich die Frage, was sonst noch in der Medizintechnik im Bereich der Life Sciences entwickelt wird.

Life Science Unternehmen der Medizintechnik:

Die Seite der Medizintechnik beschränkt sich häufig auf die Entwicklung neuer Geräte und Technologien, die durch die komplexer werdenden Bedürfnisse von Patienten, Ärzten, Apothekern und der Pharmawirtschaft angetrieben werden. 

Warum die Medizin als Ganzes immer komplexer wird, kann hier in unserem Blog zur Präzisionsmedizin nachgelesen werden.

Als typische Forschungs- und Entwicklungsfelder von Life Science Unternehmen gilt die Entwicklung von Instrumente zur Diagnose, Vorbeugung, Überwachung und Behandlung medizinischer Zustände. Derartige medizinische Geräte sind entweder virtueller oder physischer Natur, können also zB eine Maschine, ein Implantat, oder eine Software sein.

Life Science Analytics

Ein Beispiel für Software ist die Kategorie Life Science Analytics. Hier agieren vorrangig Firmen die sich auf die Erhebung, Analyse und Nutzbarmachung von medizinischen Daten spezialisiert haben. Kostensenkungen im Gesundheitswesen, Verbesserung von Therapieergebnissen und 24/7 Zugang zu Gesundheitsinformationen sind die drei wesentlichen Treiber dieser Sparte.

“Übrigens wird davon ausgegangen, dass der globale Life Science Analytics Markt bis 2030 18,12 Mrd. $ wert sein soll.”[1]                                             (vgl 2019 war er 7,57 Mrd $ schwer)

Neben vielen Start-ups wie XO Life strömen vermehrt auch führende Tech-Giganten und in den Bereich der Life Sciences um das Gesundheitswesen neu zu definieren. Bislang hat sich aber keines dieser Unternehmen intensiver mit der Patientenseite beschäftigt. XO Life greift diesen Trend auf und hat sich zum Ziel gesetzt, die Patientenbedürfnisse den Life Science Unternehmen zugänglicher zu machen, damit Patienten die bestmögliche Therapie erhalten. Durch die Erhebung und Auswertung von Millionen von Patienteninformationen schaffen wir so belastbare Real-World-Evidenz, also echte Evidenzen direkt aus der realen Versorgung, um das Gesundheitswesen neu zu definieren und für die Zukunft zu rüsten.

Was ist die Zukunft der Life Sciences?

Die ersten Schritte in die richtige Richtung sind schon gemacht worden. Erste Start-ups mit enormem Potenzial – wie XO Life – beschäftigen sich schon jetzt intensiv mit der richtigen Entwicklung und Auslieferung neuer Technologien, während neben großen Pharma- und Gesundheitsunternehmen zusätzlich große Tech-Konzerne in die Brache vorrücken. Dadurch werden immer schneller bessere Werkzeuge und Prozesse entwickelt um allen Stakeholdern, also Pharmaunternehmen, Ärzten und Apothekern die Bedürfnisse ihrer Kunden und Patienten näher zu bringen.[2] Perfekt dafür geeignet sind entsprechend die Real-World-Evidenz durch Patienteneinblicke, wie XO Life sie zur Verfügung stellt.

Quellen:

[1] Precedence Research. 2021. Life Science Analytics Market to Garner Growth 8.25% by 2030. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/02/11/2174352/0/en/Life-Science-Analytics-Market-to-Garner-Growth-8-25-by-2030.html

[2] Shalini Sharad. n.d. PharmD. The Role of Analytics in the Life Sciences Industry. https://www.wipro.com/pharmaceutical-and-life-sciences/the-role-of-analytics-in-the-life-sciences-industry/

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Patient-Reported-Outcome-Measures im Gesundheitswesen

Patient-Reported-Outcome-Measures im Gesundheitswesen

15.02.2021

In einer immer effizienter werdenden Welt muss früher oder später ein Umdenken im Gesundheitswesen stattfinden. Durch die Vielzahl an unterschiedlichen Patientengruppen und deren Befindlichkeiten ist eine Orientierung hin zum individuellen Patienten unabdingbar. Dabei werden Daten, die durch Patienten erhoben werden, sog. Patient Reported Outcome Measures (PROMs), eine immer zentralere Rolle spielen.

Die Auswertung und Einbeziehung von PROMs in das Gesundheitswesen ermöglicht folgende Vorteile:

  1. Medizinisches Fachpersonal kann Symptome schneller erkennen und gezielt Initiative ergreifen [1]
  2. Zusätzliche Evidenz für marktrelevante Zulassungsstudien (sog. Pre-Market Case Studies) und nach Marktzulassung in sogenannten Post-Marketing Studies
  3. Präzises Arzneimitteltherapie-Monitoring im realen Versorgungssetting für Präzisionsmedizin

Aber was hat es mit PRO(Ms) auf sich und wie tragen sie zur Präzisionsmedizin bei?

Was sind PROs / PROMs?

Nach Angaben der European Medicine Agency (EMA) sind Patient Reported Outcomes (PROs) Daten, die direkt – durch den Patienten selbst – erhoben werden [2]. Dabei werden, zusätzlich zu den regulären medizinischen Fragen (klinische, genetische und ärztliche Fragen), subjektive Daten zur persönliche Wahrnehmung der Krankheit und der zugehörigen Therapie ausgewertet.

Mögliche Endpunkte der Erhebung sind zum Beispiel Informationen über die:

  • Auswirkung auf die Lebensqualität
  • Symptome während der Therapie
  • Adhärenz zur Therapie
  • Zufriedenheit mit dem Therapieverlauf
Die Messung dieser Daten erfolgt über standardisierte, wissenschaftlich entwickelte Methoden, die sog. Patient Reported Outcome Measures.
 
Bei PROs handelt es sich mehrheitlich um Fragebögen, die folgende Qualitätsmerkmale erfüllen müssen: [3]:
1. Vergleichbarkeit

Die Fragebögen stellen sicher, dass sowohl ein Vergleich zwischen verschiedenen Patienten (interpersonal), als auch ein Vergleich der gleichen Patienten im Zeitverlauf (intrapersonal) möglich ist. Zudem können verschiedene Krankheitsgruppen und Kulturen verglichen werden.

2. Reliabilität und Validität

Die Anwendbarkeit der erhobenen Daten auf die Grundgesamtheit (Validität) wird durch strikte standardisierte Methoden sichergestellt. Dadurch sind die Ergebnisse der Studie auch in sich konsistent und fragen auch die Details ab, die abgefragt werden sollen (Reliabilität).

3. Flexibilität

Die Fragen zu bestimmten Merkmalen (Items), wie zB. subjektives Empfinden der Therapie, können frei nach der zu untersuchenden Gruppe zusammengestellt werden. Der Fragebogen erhält dabei die volle Reliabilität und Validität.

4. Integrität

Personen aller Bevölkerungsschichten und -gruppen können diese Fragebögen ausfüllen. Es wird also Rücksicht auf Lesefähigkeit, Sprache und physische Durchführbarkeit genommen.

In Deutschland gibt es derzeit schon führende Forschungsinstitute, wie z. B. das PROMIS Institut der Charité, welches standardisierte Messinstrumente für patientenberichtete Merkmale entwickelt und diese im realen Versorgungssetting einsetzbar macht.

Warum werden PROMs vor Marktzulassung immer bedeutender?

Durch PROMs werden klinische Studien weiter präzisiert – individuelle Endpunkte, wie Auswirkung auf die Lebensqualität, können genauer denn je erhoben werden und dadurch eine gute Grundlage für künftige Therapieempfehlungen bilden. Es entsteht ein selbst lernendes System was, durch präzisere Evidenz, präzisere Diagnostik und anschließend präzise Therapieempfehlungen ermöglicht [6]. So ist in den letzten Jahren ein bedeutender Anstieg der PROM-Items in klinischen Studien zu beobachten. 2018 berichtete die FDA, dass innerhalb von 6 Jahren ein Anstieg von > 500 % bei der Anzahl der klinischen pre-Authorization-Studien in den USA beobachtet wurde, die PROMs enthalten [5].

PROMs nach Marktzulassung

Neben ihrer Bedeutung für die Marktzulassung von Medikamenten, helfen PROMs auch im realen Versorgungssetting, relevante Outcomes zu erzeugen. Daten zur persönlichen Wahrnehmung der Therapie werden dabei auch nach Zulassung noch erhoben und gesammelt. Das ist oft eine verpflichtende Komponente von neuen Arzneimitteln, die womöglich ein conditional market approval bekommen haben. Das hat den Vorteil, dass Patienten die eine Therapie neu verschrieben bekommen schon vorher standardisierte Nutzenbewertungen lesen können. So können PROMs, durch zuverlässiges Erwartungsmanagement, die Adhärenz zur Therapie deutlich erhöhen.

Was trägt XO Life für den Einsatz von PROMs bei ? 

Zu diesem Zweck werden zumeist PROM-Fragebögen zur digitalen Patientenbefragungen eingesetzt. Über eine webbasierte skalierbare Anwendung, wie zB. den ImpactMonitor, geben Patienten ihre subjektiven psychischen und physischen Empfindungen direkt digital an, welche Rückschlüsse auf die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie in Echtzeit zulassen. Damit können präzise und flexible Therapieanpassungen erfolgen; Patienten aber auch in ihren Erwartungen gemanaged werden, indem sie die Therapieverläufe von anderen Patienten einsehen. Zudem können so, durch langfristige Begleitung der Patienten auch nach der Therapie, einzelne Therapiepfade hinsichtlich ihrer Langzeitfolgen überprüft werden.

Fazit

Im Hinblick auf die Entwicklungen der regulären Medizin hin zur Präzisionsmedizin wird eine Implementierung von PROMs in klinische Studien sowie in den Versorgungsalltag zwingend nötig sein. Präzise, individuell angepasste Therapien brauchen präzise, individuelle und vor allem auch subjektive – durch den Patienten berichtete – Daten auf die sie sich stützen können. Durch relevante Fragen (Items) und eine zeitnahe Erfassung dieser, kann die Überwachung von Therapien in der breiten Gesellschaft gewährleistet werden. Arzneimittel-Monitoring fortgeführt werden.

Dazu bedarf es einerseits die Expertise von wissenschaftlichen Instituten wie dem PROMIS sowie das technische Know-How von XO Life. 

Quellen

[1] Licqurish SM, Cook OY, Pattuwage LP, et al. Tools to facilitate communication during phy- sician-patient consultations in cancer care: An overview of systematic reviews. CA Cancer J Clin 2019;69(6):497–520

[2] European Medicines Agency: Integrating patients’ views in clinical studies of anticancer medicines. 2016. https://www.ema.europa.eu/en/news/integrating-patients-views-clinical-studies-anticancer-medicines. Last accessed: 15.02.2021

[3] PROMIS Germany: Hintergrund.  https://promis-germany.de/ueber-promis-2/hintergrund/ Last accessed: 15.02.2021

[4] Weszl, M., Rencz, F. & Brodszky, V. Is the trend of increasing use of patient-reported outcome measures in medical device studies the sign of shift towards value-based purchasing in Europe?. Eur J Health Econ 20, 133–140 (2019).

[5] U.S. Food and Drug Administration: Value and use of patient-reported outcomes (PROs) in assessing effects of medical devices. CDRH strategic priorities 2016–2017. https://www.fda.gov/media/109626/download. Last accessed: 15.02.2021

[6] Schlomm, T., Rödiger, T. & Graalmann, J. Präzisionsonkologie. Urologe 60, 3–7 (2021).

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Pharmakovigilanz in Deutschland und Europa

Pharmakovigilanz in Deutschland und Europa

19.05.2021

Warum werden in Deutschland Nebenwirkungen erfasst?

Nebenwirkungen wurden in Deutschland in der Vergangenheit vermehrt dezentralisiert gesammelt. Das heißt dass verschiedenste Akteure des Gesundheitswesens, also Patienten, medizinische Fachkreise und Behörden auf verschiedensten Wegen Nebenwirkungen meldeten.

Der Trend geht heutzutage in eine andere Richtung – es wird vermehrt zentralisiert und europaweit gemeldet, was deutlich effizienter ist. Aus diesem Grund prognostizierte der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) 2016 einen Anstieg der meldepflichtigen Nebenwirkungsfälle auf 500.000 pro Jahr.[1] Dabei werden die Meldungen von allen Parteien allein durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zentral gesammelt und verarbeitet.

Tatsächlich leistet die Erfassung und Überwachung von Nebenwirkungen auch nach der Marktzulassung noch einen essentiellen Beitrag zur Arzneimittelsicherheit.[2] Einige, sehr seltene Nebenwirkungen etwa, kommen beispielsweise nur durch ein Monitoring der breiten Masse zum Vorschein. Außerdem kann so eine effizientere und genauere Nutzen-Risiko-Analyse durchgeführt werden.

Welche rechtliche Grundlage liegt der Überwachung von Arzneimitteln zugrunde?

In Deutschland sind Pharmahersteller mit zugelassenen Medikamenten gemäß § 63b Arzneimittelgesetz (AMG) verpflichtet, ein Pharmakovigilanz-System, also ein System zur systematischen Überwachung ihrer Arzneimittel, einzurichten.

Auch Ärzte und Apotheker sind verpflichtet, unerwünschte Nebenwirkungen, bei Bekanntwerden, an die jeweilige Arzneimittelkommission zu melden. Patienten können zwar ebenfalls Arzneimittelmeldungen abgeben, sind aber, selbst bei unerwarteten schweren Nebenwirkungen, nicht dazu verpflichtet.

Dabei sind Patienten die mächtigste Informationsquelle und eigentlich bestens geeignet um die Pharmakovigilanz-Systeme der Pharmahersteller mit wertvollen Daten zu füllen.

Welche Wege einer Meldung von Nebenwirkungen gibt es überhaupt?

Abb. 1 Das Meldesystem in Europa

    Ein Blick auf das existierende Meldesystem in Deutschland zeigt die Vielfalt an Möglichkeiten, welche für Patienten und Meldende zum Teil sehr verwirrend sein kann: Ärzte und Apotheker sollen, lt. Vorgabe ihrer jeweiligen Kommission, Arzneimittelnebenwirkungen zunächst an ihre jeweilige Arzneimittelkommission melden. Für Ärzte ist die Arzneimittelkommission der Deutschen Ärzteschaft, kurz AkdÄ, für Apotheker die Arzneimittelkommission der Deutschen Apotheker, die sog. AMK, zuständig.

    Die beiden Arzneimittelkommissionen leiten die Meldungen anschließend gesammelt an die Bundesoberbehörden, also dem Paul-Ehrlich-Institut, kurz PEI, sowie dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, kurz BfArM, weiter. Von dort aus werden vollständige Meldungen an das europäische Pharmakovigilanzsystem der EMA, genannt EudraVigilance, weitergeleitet.

    Es hat sich jedoch etabliert, dass Ärzte und Apotheker Nebenwirkungen, von Zeit zu Zeit, direkt an die Pharmahersteller melden. Denn oft gehen mit einer Meldung medizinische Fragen oder Produktreklamationen einher.

    Pharmahersteller erhalten neben diesen Meldungen auch jene von Patienten selbst und leiten diese über ihr Pharmakovigilanz-System an die EMA weiter. Dort werden die Meldungen wiederum in EudraVigilance eingepflegt.

    Wie in der Grafik zu sehen ist, können Patienten an alle Institutionen, also an Pharmahersteller, an Ärzte und Apotheker sowie an die Bundesoberbehörden, selbst melden. Bei diesen vielfältigen und für den Nutzer oft unübersichtlichen Meldeketten kann es, wie unschwer anzunehmen ist, zu Doppelmeldungen oder gar dem Verschwinden einzelner Meldungen kommen.

    Außerdem ist die Abgabe einer Meldung für den Durchschnittsbürger nicht unbedingt klar strukturiert. Damit eine Meldung als vollständig gilt, muss sie vier Kriterien vollständig erfüllen:[3]

        1. Eine oder mehrere verdächtige Nebenwirkung/-en.
        2. Ein oder mehrere verdächtige Substanz/-en oder medizinische/-s Produkt/-e.
        3. Ein oder mehrere eindeutig identifizierbare/-r Patient/-en
        4. Ein oder mehrere eindeutig identifizierbare Meldequelle/-n

    Warum sammelt XO Life Patientendaten zu Nebenwirkungen?

    Während die Digitalisierung im Gesundheitsbereich immer häufiger multilaterale Kommunikation auf Augenhöhe, umfassende Zugänge zu Gesundheitsinformationen, sowie Vertrauen und Sicherheit fordert, haben wir es uns zur Aufgabe gemacht, diese Entwicklung zu unterstützen. Dazu haben wir eine multidirektionale Kommunikationsplattform aufgebaut, über welche Patienten unerwünschte Arzneimittelwirkungen schnell, einfach und strukturiert mitteilen können. 

    Dabei werden die Meldungen an den jeweiligen Zulassungsinhaber pseudonymisiert, dh. ohne Preisgabe der persönlichen Identität der Meldenden, weitergegeben. Hersteller können ihrerseits mit wenigen Klicks digitale Rückfragen, sogenannte Follow-ups, an die Patienten stellen, welche diese direkt am Smartphone oder am Laptop beantworten können.

    Was sind die Vorteile der Plattform von XO Life?

    Unsere Plattform führt nachweislich zu einer 10-fach höheren Rückmeldequote seitens der Patienten. Gesamte Meldungen lassen sich in der Regel nach 72 Stunden schließen, was eine erhebliche Zeitverbesserung zum aktuellen System darstellt. Ein Blick auf die aktuellen Zahlen[4], nearly 30% were processed through XO Life’s platform. von Arzneimittelmeldungen zeigt, dass von über 60.000 Meldungen die in 2020 eingegangen sind knapp 30% über die Plattform von XO Life abgewickelt wurde. Die Zahl der gesamten Arzneimittelmeldungen ist aber rückläufig, z.B. 2018 waren es noch etwa 80.000 Meldungen.[5] Dies ist sicherlich zum Teil der rückläufigen Arztbesuche durch die COVID-19 Pandemie geschuldet. Medizinisches Fachpersonal hat in diesem Zeitraum etwa 15% weniger Meldungen erfasst. 

    Interessant ist aber, dass die direkten Patientenmeldungen im gleichen Zeitraum um 36% zugenommen haben.[4;5] Dies unterstreicht deutlich den Trend des sog. Patient Empowerment. Dabei nehmen Patienten ihre gesundheitlichen Belange immer häufiger selbst in die Hand. Dazu benutzen Patienten eben genau digitale, nutzerzentrierte Tools für direkte Kommunikation zwischen Patienten und Pharmaherstellern. Die Kommunikationsplatform von XO Life ist ein typisches Beispiel für ein solches digitales Tool. 

    So möchten wir die Pharmakovigilanz der Zukunft, durch Digitalisierung und Automatisierung gestalten.

     

    Unser Ziel ist es klar strukturierte Datensätze zugänglich zu machen, um Pharmaherstellern eine schnelle und effiziente Auswertung der sicherheitskritischen Daten zu ermöglichen. Natürlich ist es unser höchster Anspruch diese Arbeit unter Beachtung aller Regeln der DSGVO zu verrichten.

    Fazit

    Auf der Real-World-Evidenz Plattform von XO Life sind bereits heute knapp 100 Pharmahersteller registriert. 50% dieser, nutzen zusätzlich die digitale Rückfragemöglichkeit an die Patienten – Tendenz stark steigend. Daran lässt sich schon sehr deutlich erkennen, dass Pharmahersteller großes Interesse an einer einfachen Melde- und Kommunikationsplattform haben um mit ihren Kunden in Kontakt zu treten.

    Das hilft nicht nur der allgemeinen Arzneimittelsicherheit sondern stellt auch eine Arbeitserleichterung für Pharmakovigilanzabteilungen vieler Pharmahersteller dar. XO Life hilft Patienten und Pharmaunternehmen in direkten Kontakt zu treten um eine allumfassende Melde- und Kommunikationsplattform mit Daten aus der realen Versorgung zu schaffen.

    Quellen

    [1] Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. & Thurisch, B. (2016). Erfassung von Nebenwirkungsberichten Herausforderungen für die pharmazeutische Industrie [Vorlesungsfolien]. Bfarm.de. https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/DE/Service/Termine-und-Veranstaltungen/dialogveranstaltungen/dialog_2016/160226/03_Folien_Thurisch.pdf?__blob=publicationFile&v=2

    [2] Kommas, E., Lex, D., Huber, M. & Paeschke, N. (2019). Verdachtsfälle melden. DAZ.online. https://www.deutsche-apotheker-zeitung.de/daz-az/2019/daz-37-2019/verdachtsfaelle-melden

    [3] European Medicines Agency. (2017). Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP). ema.europa.eu. https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guideline-good-pharmacovigilance-practices-gvp-module-vi-collection-management-submission-reports_en.pdf  Zuletzt aufgerufen: 19.05.2021

    [4] Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte. (2021). Nebenwirkungsmeldungen Sachstand BfArM. 88. Routinesitzung.

    [5] Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte. (2019). Nebenwirkungsmeldungen Sachstand BfArM. 84. Routinesitzung.

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    Medical Terms & Explanations 101 x Adverse Drug Reactions

    Was sind unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAW)?

    04.05.2021

    Definition

    Nach Definition der European Medicines Agency (EMA) sind unerwünschte Arzneimittelwirkungen (UAWs) “schädliche und unbeabsichtigte Reaktionen auf ein Medikament”.[1] Diese Nebenwirkungen können durch jedes pharmakologisch aktive Medikament, selbst bei bestimmungsgemäßen Gebrauch, verursacht werden. 

    Bei Nebenwirkungen, die durch (beabsichtigten oder unbeabsichtigten) übermäßigen Gebrauch der Medikamente entstehen, spricht man hingegen von Toxizität.

    Bei der Verschreibung von Arzneimitteln durch medizinisches Fachpersonal ist eine Risiko-Nutzen-Abwägung erforderlich, da alle Arzneimittel theoretisch UAWs hervorrufen können.[2] Aus diesem Grund müssen sich Patienten vor der Anwendung den Risiken bewusst sein und entsprechend informiert werden.

    Wie kann es zu unerwünschten Arzneimittelwirkungen kommen?

    Häufig resultieren UAWs von niedriger Selektivität der Wirkstoffe. Die Selektivität beschreibt im allgemeinen, an wie viele verschiedene Strukturen oder Gewebe ein Wirkstoff bindet.[3] Je höher die Selektivität desto weniger Strukturen werden gebunden, die potenziell UAWs hervorrufen können.

    Ein weiterer, sich daraus ergebener Grund, sind die verschiedenen Patientengruppen. Die Studien, die Medikamente vor ihrer Marktzulassung durchlaufen müssen, haben oft hohe Einschlusskriterien, wodurch relevante Zielgruppen ausgeschlossen werden. Bei beispielsweise sehr alten oder schwangeren Menschen können diese Medikamente in der realen Welt dann UAWs hervorrufen.

    Wo finde ich entsprechende Angaben?

    Entsprechende Angaben lassen sich entnehmen in der Packungsbeilage, der Arzneimittel-Fachinformation oder Web-Plattformen, wie EudraVigilance oder ImpactMonitor. Diese Angaben zu unerwünschten Nebenwirkungen stammen aus den o.g. Studien, aus anwendungsbegleitenden Datenerhebungen oder aus Spontanmeldungen, die der Real-World-Evidenz zuzuordnen sind.

    Wichtigkeit der Meldung von unerwünschten Arzneimittelwirkungen

    Ärzte, Apotheker, Pharmahersteller und Patienten sind also sehr gefragt, bei dem Aufdecken von unerwünschten Arzneimittelwirkungen mitzuwirken.[4] Dies steigert die Patienten- und Arzneimittelsicherheit nachhaltig. Gerade bei neueren Medikamenten, die zB auch nur eine bedingte Marktzulassungen haben, ist das Melden von UAWs unbedingt notwendig.

    Derartige Meldungen können übrigens einfach und sicher erfasst werden über den ImpactMonitor.

    Quellen:

    [1] European Medicines Agency. Adverse drug reaction. https://www.ema.europa.eu/en/glossary/adverse-drug-reaction Last accessed: 15.03.2021

    [2] Smith Marsh E. Daphne. 2018. PharmD. BC-ADM. CDE. College of Pharmacy. University of Illinois at Chicago. https://www.msdmanuals.com/de-de/heim/medikamente/unerwünschte-arzneimittelwirkungen/das-nutzen-risiko-verhältnis-von-medikamenten Last accessed: 15.03.2021

    [3]Urban JD et al. Functional selectivity and classical concepts of quantitative pharmacology. J Pharmacol Exp Ther. 2007. 320(1) p. 1-13.

    [4] Barry, A. R., Koshman, S. L., & Pearson, G. J. (2014). Adverse drug reactions: The importance of maintaining pharmacovigilance. Canadian pharmacists journal : CPJ = Revue des pharmaciens du Canada : RPC, 147(4), 233–238. misunderstanding randomized controlled trials. Vol 210. p.  2-21. 

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    Medizinischer Wandel: Präzisionsmedizin

    Medizinischer Wandel: Präzisionsmedizin

    23.02.2021

    Individualisierte Therapiemöglichkeiten, durch komplexere Medikamente mit vielfältigen Nebenwirkungen, in unterschiedlichen Patientengruppen. Pharmahersteller, die dafür in rasantem Tempo neue, immer präzisere Medikamente entwickeln – und Ärzte, die ihre Patienten immer besser kennen müssen um bestmögliche Therapien zu verschreiben. Das Stichwort lautet Präzisionsmedizin und wirft, als Komponente des medizinischen Wandels, viele neue Fragen auf.

    Eine davon dreht sich um den Grad der verfügbaren Evidenz für neue Arzneimittel. Durch die beständige Nutzung von randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) bleibt der Grad der Evidenz, also die Vorhersagegenauigkeit der einzelnen Medikamente, nach wie vor auf einem Level. Und das, obwohl die Evidenz eine der wichtigsten Entscheidungshilfen für Ärzte zur Therapiefindung ist. Das passt nicht zusammen! Um eine Entwicklung der regulären Medizin hin zur Präzisionsmedizin zu ermöglichen, wird präzise und sichere Evidenz gebraucht.

    Um immer präziser behandeln zu können muss der Evidenzgrad erhöht werden um dadurch die Vorhersagegenauigkeit der Therapiewirksamkeit und -sicherheit zu verbessern.[1] Eine Anpassung der Evidenz an den medizinischen Fortschritt der Präzisionsmedizin scheint also unumgänglich.

    Was ist Präzisionsmedizin?

    Das Institute of Precision Medicine (IPM) definiert Präzisionsmedizin als neuartigen medizinischen Ansatz, nachdem medizinische Therapien individuell auf die Patienten angepasst werden sollen. Dazu sollen einige Faktoren wie genetische Ausstattung des Patienten und Lebensumstände besonders berücksichtigt werden.[2]

    Um derart individualisierte Therapien durchführen zu können, spielt das Wissen der behandelnden Ärzte über die Kausalitäten der verwendeten Medikamente, also die genaue Ursache sowie physiologische Reaktion der (Neben-)wirkung, eine zentrale Rolle.

    Die Umsetzbarkeit solcher medizinischen Ansätze ist zwar heute schon gegeben – durch die großen benötigten Datenmengen aber meist kaum systematisch umsetzbar. Man spricht von einem hohen benötigten Evidenzgrad. Präzisionsmedizin geht demnach Hand in Hand mit umfangreichen Datenerhebungen und gliedert sich in den heiß diskutierten Bereich der Big Data ein.[3]

    Präzisionsmedizin, RCTs und Nebenwirkungen

    Für die Präzisionsmedizin neu entwickelte Medikamente müssen, wie alle anderen Medikamente, vor Marktzulassung ihre Wirksamkeit und Effektivität nachweisen. Zu diesem Zweck wird meist der “Goldstandard”, also eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT), durchgeführt, weil diese im Vergleich zu anderen Studiendesigns vermeintlich Kausalitäten ableiten lässt.[4] Im Verlauf der RCTs können Korrelationen, also Abhängigkeiten zwischen Einnahme des Medikaments und Wirkung berechnet werden. Dieser Schritt gibt schließlich erste Hinweise darauf, ob ein Medikament wie erwartet wirkt oder nicht. Diese RCTs haben aber oft hohe Einschlusskriterien, sodass neue Medikamente meist an Personen getestet werden, die nicht zu 100% den späteren zu behandelnden Patienten entsprechen. Aus diesem Grund unterscheidet sich das Responder-Verhalten, also die Wirkungsweise oder die Nebenwirkung des Medikaments auf den Studienteilnehmer, mitunter stark vom echten Patienten. 

    Ein weiteres Problem von RCTs stellt die Randomisierung d.h., dass per Zufall (Randomisierung) entschieden wird welcher Studienteilnehmer das Präparat und welcher Teilnehmer ein Placebo bekommt. Unter der Randomisierung leidet die Kausalität, weil man etwaiges Vorwissen, was zB. das Responder-Verhalten betrifft, zum Zweck der Randomisierung, ignorieren muss.[1] Dadurch kann es zu Verzerrungen der Ergebnisse kommen. Dennoch sind RCTs unter allen verfügbaren Studiendesigns diejenigen, die überhaupt Hinweise zur Kausalität geben können.[5] Somit ist das Argument der geschmälterten Kausalität aufgrund von Randomisierung zwar gegeben aber nicht unbedingt relevant.

    Auf Basis der so gewonnenen Evidenz entscheiden Ärzte später welcher Patient welches Medikament bekommt. Dabei haben Studien ergeben, dass die Vorhersagegenauigkeit (Grad der Evidenz) der zehn meist-verschriebenen Medikamenten nur bei 5-33 % liegt.[1] So betrachtet würde das einem One-Size-Fits-Most-Ansatz entsprechen, der mit Präzisionsmedizin wenig zu tun hat.[1] 

    Um Präzisionsmedizin also wirklich marktreif und ubiquitär verfügbar zu machen muss der Evidenzgrad verbessert und somit die Vorhersagegenauigkeit erhöht werden.

    Welche Rolle spielt Real-World Evidenz?

    Echte Fälle, von echten Patienten, mit echten Leiden müssen beobachtet werden – im besten Fall in der realen Versorgung. Das ist durch Real-World-Evidenz (RWE) , die durch Beobachtung echter Fälle generiert wird, möglich. Respektive müsste RWE künftig zur Verdichtung der Evidenz in klinische Studien eingepflegt werden. Die Vorhersagegenauigkeit würde enorm steigen und den Weg zur Präzisionsmedizin frei machen.

    Nach dem deutschen Ärzteblatt hätte eine verlässliche Vereinbarungen, wann und wie RWE bei Zulassungsstudien eingesetzt wird einige Vorteile:[1]

    • Die Entwicklungszeit von Medikamenten würden sich verkürzen
    • Studienkosten würden sinken
    • Die Vorhersagegenauigkeit würde steigen
    • Eine genauere Beschreibung von Zielgruppen wäre möglich

    Ärzte hätten mehr Klarheit über die jeweils erfolgversprechendste Behandlung und könnten diese Therapien gezielt verschreiben. Somit würde, durch die stark verbesserte Evidenz, ein höherer Wirkungsgrad der Therapien erreicht werden. Einfach ausgedrückt: Pro eingesetztem Euro gäbe es mehr Gesundheit.[1]

    XO Life’s Beitrag

    Damit jeder Patient zukünftig die optimale, individuell angepasste medizinische Versorgung erhält und somit ein Wandel zur Präzisionsmedizin stattfinden kann, ist der Einsatz von RWE, enorm wichtig. Dazu braucht es ein System, welches all die benötigten Informationen aus der realen Versorgung aufnehmen und verarbeiten kann.

    XO Life hat zu diesem Zweck den ImpactMonitor ImpactMonitor entwickelt, über den, neben allgemein medizinisch relevanten Informationen, zusätzlich individuelle Informationen, direkt vom Patienten (PROMs) erhoben und ausgewertet werden können. Das verspricht eine Verdichtung der Evidenz und somit einem höheren Evidenzgrad sowie einer höheren Vorhersagegenauigkeit. Ärzte können sich auf präzisiere Evidenz stützen und Patienten bekommen individuell angepasste Therapien. Ein Kreislauf der sich so immer weiter fortsetzt und die Medizin schließlich immer präziser und individueller werden lässt.

    Quellen:

    [1] Dtsch Arztebl 2019; 116 (39): A 1708–12. https://www.aerzteblatt.de/archiv/210058/Klinische-Studien-Genauere-Evidenz-fuer-Praezisionsmedizin-notwendig  Last accessed: 23.02.2021

    [2] Institute for Precision Medicine. Definition of Precision Medicine. http://ipm.pitt.edu/definition-precision-medicine Last accessed: 23.02.2021

    [3]Dtsch Arztebl 2020; 117(22-23): A-1184 / B-1000 https://www.baek.de/praezisionsmedizin2020 Last accessed: 23.02.2021

    [4] Cartwright N, Deaton A. 2018. Social Science & Medicine. Understanding and misunderstanding randomized controlled trials. Vol 210. p  2-21. 

    [5] Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. 2020. Allgemeine Methoden. Vol 6.  p 10. 

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    XO Life ebnet die Zukunft für Patient Insights

    XO Life ebnet die Zukunft für Patient Insights

    01.01.2021

    Von der führenden Meldeplattform für Arzneimittelsicherheit zur größten Patient Insights-Plattform – wie wir die Gesundheitsversorgung um Patient Insights erweitern und anwendungsbegleitende Datenerhebung bei jeder Medikation und Erkrankung zu einem Standard machen. Welche Rolle spielt dabei der ImpactMonitor und wie beeinflussen wir die digitale Gesundheit sowie die Präzisionsmedizin von morgen? 

    Welche Maßstäbe setzen wir durch Technologisierung und Digitalisierung des Austauschs?

    Real-World-Evidenz-Plattform für Patientenerfahrungen

    XO Life hat sich das Ziel gesetzt, die führende Patient Insights-Plattform zur Generierung von Real-World-Evidenz (RWE) für die Gesundheitsversorgung zu schaffen. Dafür haben wir eine innovative, multidirektionale Kommunikationsplattform geschaffen, die Patienten und Gesundheitsakteure vereint. Gesundheitsakteure können relevante Informationen in einem dynamischen Format an die Patienten oder Nutzer präsentieren. Gleichzeitig können von den Patienten oder Nutzern systematisch relevante Informationen zu sämtlichen Fragestellungen einer Medikation oder Erkrankung, wie bspw. die Wirksamkeit oder Anwendung, im Alltag erhoben werden. 

    Die erfassten Daten werden pseudonymisiert, standardisiert und strukturiert den verschiedenen Akteuren, wie bspw. Forschungsinstituten und Herstellern, für Forschung und Entwicklung zur Verfügung gestellt. Ziel ist es, eine große Datengrundlage basierend auf direkt erhobenen Patientenerfahrungen aus dem realen Versorgungssetting zu schaffen. Das hat den Vorteil, dass Fragestellungen konkret mit relevanten Antworten beantwortet werden können. 

    Wir bringen echte Patientenerfahrungen in die Versorgung und helfen der Gesundheitsindustrie ihre eigentlichen Endkunden – Patienten – besser zu verstehen.

    XO Life – die führende Meldeplattform für Arzneimittelsicherheit

    Nach knapp 2 Jahren Entwicklungsarbeit sind wir zur führenden Meldeplattform für Nebenwirkungen von Patienten avanciert. Unsere digitale Meldeplattform setzt Maßstäbe, wie die direkte, nutzerfreundliche und vor allem zeitsparende Kommunikation zwischen allen Beteiligten im Meldeprozess aussehen wird. 

    Meldungen werden pseudonymisiert, d.h. ohne Preisgabe der persönlichen Identität der Patienten, gemäß europäischer Pharmakovigilanz-Richtlinien, digital und standardisiert an die zuständigen Hersteller weitergeleitet. Mehr als 500 Hersteller nutzen bereits die Plattform, wovon mehr als 100 registriert sind. 

    Dabei legen wir besonderen Wert auf die Neugestaltung der Arzneimittelsicherheit (Pharmakovigilanz) im Hinblick auf Digitalisierung und Nutzerorientierung. 

    Hier zeichnen sich die großen Vorteile unserer Lösung ab, liegt bspw. die Rückmeldequote der Patienten mit 60% ca. 10-fach über dem Industrieschnitt. 

    Unsere innovative Kommunikationsplattform fügt sich nahtlos in das bestehende gesetzliche Überwachungssystem für Arzneimittelsicherheit ein und begleitet den gesamten Prozess. Besonderes Augenmerk legen wir auf die Neugestaltung der Pharmakovigilanz im Sinne der Digitalisierung und Nutzerorientierung. Auch aus diesem Grund bieten wir unsere Plattformtechnologie als Software-as-a-Service-Lösungan. Pharmazeutische Unternehmen können damit interne, eigene Meldekanäle nutzen, z.B. ihre Website, Social-Media-Kanäle, Eingaben durch Außendienstmitarbeiter oder Call-Center. 

    Durch die Digitalisierung und Automatisierung von Prozessen sind nicht nur eine verbesserte Kommunikation sondern auch Zeiteinsparungen von bis zu 95% möglich.

    Erweiterung der Plattform für sämtliche Patient Insights

    Unsere Plattformtechnologie und unser Partnernetzwerk haben mittlerweile einen Reifegrad erreicht, dass wir uns von der Meldeplattform für Nebenwirkungen zu einer Real-World-Evidenz-Plattform basierend auf Patient Insights weiterentwickelt haben. In Zusammenarbeit mit einem der führenden Forschungsinstitute in Europa, dem PROMIS Institut der Charité, wurden dafür standardisierte Fragebögen zur Erfassung von Patientenerfahrungen, sogenannte Patient Reported Outcomes (PRO), entwickelt. Zusätzlich erhalten auch Hersteller die Möglichkeit, eigene produkt- oder indikationsspezifische Fragen an die Patienten und Nutzer zu stellen. 

    Die Möglichkeiten, die unsere RWE -Plattform bieten wird, sind grenzenlos: Wir ermöglichen z.B. die Integration von telemedizinischen Diensten zur Konsultation von medizinischen Experten. Darüber hinaus können einfache und sichere Kommunikationskanäle zwischen Herstellern und Verbrauchern zur Beantwortung medizinischer Anfragen zur Verfügung gestellt werden. Auch sicherheitsrelevante Informationen können über diesen Kanal abgefragt werden. 

    Unsere Webanwendung kann flexibel, u.a. als White-Label-Lösung, für herstellereigene Produkteinführungen, wie z.B. neue Wirkstoffzulassungen in der Bevölkerung, genutzt werden. 

    Über die sogenannten „ ImpactMonitor “ können Hersteller ihre Patienten während der Medikation oder Therapie datenschutzkonform begleiten, relevante Inhalte bereitstellen und gleichzeitig bedeutende Patientenerfahrungen erheben. Dabei sind die Möglichkeiten unserer Patient Insights-Plattform nahezu grenzenlos: So ermöglichen wir die Einbindung von Telemedizin-Services, um beispielsweise Rücksprache mit medizinischen Fachexperten zu halten. ImpactMonitor zeichnet sich durch einen schnell verfügbaren, strukturierten Datenbestand aus. Darüber hinaus bietet er viele neue Möglichkeiten für die Bewertung von Gesundheitstechnologien. 

    Im Vergleich zur analogen Datenerhebung der Vergangenheit, ermöglicht der ImpactMonitor die datenschutzkonforme digitale Begleitung der Patienten durch die Hersteller für wertvolle Insights.

    XO Life gestaltet die Zukunft der Real-World-Evidenz

    Nach unserem Markteintritt mit einer Meldeplattform für Nebenwirkungen ist es nun an der Zeit, unsere Vision einer Patient Insights-Plattform in vollem Umfang zu verwirklichen. Dabei sind uns hohe Datensicherheit, Datenqualität und der Schutz von persönlichen Daten der Nutzer, besonders wichtig. 

    Unser Ziel ist es, dass jeder Patient bestmöglich digital durch passende Informationen und die Erfassung seiner Erfahrungen begleitet wird.

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