Real-World-Evidenz – Chancen von Big Data

Real-World-Evidenz (RWE) ist in der Medizin zum Trendbegriff der letzten Jahre geworden. So richtig greifen und eingrenzen lässt sich der Begriff dennoch nur schwer. Wir haben es versucht und erklären, was Real-World-Evidenz bedeutet, welche Rolle wir dabei spielen und warum Real-World-Evidenz die Zukunft für eine evidenzbasierte Medizin ist.

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Was genau ist Real-World-Evidenz und wie wird sie erhoben?

RWE beschreibt im Allgemeinen “die Darstellung der Versorgungsrealität durch Massendatenquellen”.[1] Ein Grundpfeiler dafür ist die Sammlung von aussagekräftigen Daten zur Arzneimittelwirksamkeit in der Praxis. Bis heute beschränkt sich die Generierung von RWE auf Registerdaten. Registerdaten sind Datensätze, die zu unterschiedlichen Zwecken erhoben und systematisch in Datenbanken gespeichert werden. Meist sind es Datensätze, die zur Abrechnung von Arzneimitteltherapien genutzt werden. Dazu zählen ua. Versichertenstammdaten (Geschlecht, Alter, höchster Schulabschluss…), ICD-Diagnosedaten und stationäre Aufenthalte in Krankenhäusern.

Klinische Mitarbeiter sammeln diese Daten händisch und übermitteln sie an die jeweiligen Register, also die Datenbank der erhebenden Institution (bspw. Krankenkassen). Da es sich dabei um eine mehr oder weniger freiwillige, nicht standardisierte Erhebung handelt, ist die Vollständigkeit dieser Daten relativ gering. Ein weiteres Problem ist, dass diese Daten ursprünglich zum Zweck der Abrechnung von Leistungen und Arzneimittelüberwachung erhoben werden, was sich stark vom Verwendungszweck der Forschung unterscheidet.

Sichtlich werden die Stimmen aus der Gesundheitsbranche nach einer einheitlichen, standardisierten Datenerhebung immer lauter. Neben der Hauptmethode zur Generierung von RWE, schlägt die FDA schlägt diese weiteren Methoden vor:

1. Elektronische Gesundheitsakten
2. Produkt- und Krankheitsregister
3. Vom Patienten privat generierte Daten, zB. Daten aus anderen Quellen, die Aufschluss über den Gesundheitszustand geben können, z. B. aus mobilen Geräten

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Die Rolle von XO Life im realen Versorgungssetting

XO Life geht dabei einen großen Schritt nach vorne und stellt eine innovative Kommunikationsplattform zur Verfügung, über welche qualitativ hochwertige Daten aus dem realen Versorgungssetting zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Arzneimitteltherapien erhoben werden. Das primäre Ziel ist es, die Datensätze zu standardisieren und allen betroffenen Personen sowie medizinischen Fachkreisen und Forschungsunternehmen in Echtzeit zur Verfügung zu stellen.

So wird eine weitere Informationsgrundlage, durch Patienten Reported Outcomes (PRO), bei Arzneimitteltherapie-Entscheidungen geschaffen. Denn Big Data nützt nicht viel, wenn sie weder strukturiert, noch zugänglich ist. Das Monitoring der Wirksamkeit von Arzneimitteltherapien soll so digitalisiert, vereinfacht und kostengünstiger werden. Gleichzeitig steigt, durch die Vielzahl an Daten, die Anwendungsmöglichkeit von Präzisionsmedizin, die in Zukunft immer wichtiger wird. So können Behandlungsstrategien und Therapien individuell zugeschnitten werden. Natürlich unter strengstem Datenschutz und unter Beachtung aller Vorschriften der DSGVO.

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Real-World-Evidenz als Ergänzung zum klinischen “Goldstandard”der Randomized Controlled Trials (RCT)

RWE ist aus den oben genannten Gründen ideal um neben altbewährten Forschungsansätzen (RCTs) die Zukunft der evidenzbasierten Medizin zu gestalten. So ist der zeitliche und finanzielle Aufwand von RCT-Studien nicht immer angemessen.

RCTs sind der Goldstandard für klinische Studien. Es kommen randomisierte und kontrollierte Behandlungsgruppen zum Einsatz. Eine zufällig ausgewählte Behandlungsgruppe bekommt entweder das Medikament oder ein Placebo. Dieses als Experiment durchgeführtes Studiendesign ist, in der evidenzbasierten Medizin, besonders geeignet um Kausalität, also aus einer eindeutigen Fragestellung eine eindeutige Antwort, zu bekommen.

Doch neben diesen Vorteilen bergen RCTs auch gravierende Nachteile, weswegen sie in manchen Fällen nicht angemessen sind. So sind RCTs oft mit hohem finanziellen und zeitlichen Aufwand verbunden. Dazu kommen hohe Einschlusskriterien wodurch die externe Validität, also die Übereinstimmung der Ergebnisse mit der Gesamtbevölkerung, vermindert wird. Zudem besteht eine enge zeitliche Begrenzung. Das ist insbesondere bei Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Leiden (Orphan Drugs) der Fall.

Auch zum gegenwärtigen Zeitpunkt ist die Thematik aktueller als jemals zuvor, nachdem mittlerweile die ersten Vakzine gegen das Corona-Virus zugelassen worden sind. Die schnelle, bedingte Zulassung der Impfstoffe durch die EMA, wirft häufig Fragen nach der Sicherheit dieser Impfstoffe auf. Aufgrund der beschränkten Zulassung, müssen die Hersteller dieser Pharmazeutika eine anwendungsbegleitende Datenerhebung gewährleisten. Dh Pharmahersteller müssen Daten von Patienten, die ein Medikament einnehmen, kontinuierlich erheben, um mögliche Nebenwirkungen zu überwachen. Die Erhebung von Real-World-Evidenzen, z.B. durch den ImpactMonitor von XO Life, verspricht eine innovative Möglichkeit zur Lösung des Problems zu sein. So stellen die vorher angesprochene Vielzahl an Daten, die von verschiedensten Personengruppen erhoben werden, einen wichtigen Vorteil der Erhebung von RWE dar. Komplementär zu RCT Studien erhobene RWE kann die finale Datenlage deutlich verdichten. Im Anschluss an die Marktzulassung kann, so schnell wie möglich, klare Evidenz für das Nutzen-Risikoprofil von Arzneimitteltherapien bei Klein und Groß, Jung und Alt sowie Mann und Frau schaffen.

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Fazit

Real-World-Evidenz, die z.B. über den ImpactMonitor generiert werden kann, wird zukünftig in vielen Bereichen der evidenzbasierten Medizin eine große Rolle spielen. Sie hilft beispielsweise Arzneimittelherstellern, schneller von Arzneimittelwirkungen und -nebenwirkungen zu erfahren. Durch eine lückenlose Integration des ImpactMonitors in bestehende Prozesse, unterstützen wir Forschungsinstitute und Hersteller bei der Erhebung der benötigten Daten. Außerdem können Real-World-Evidenzen schneller erhoben werden, wenn RCT-Studien zu neuen Arzneimitteln, z.B. aufgrund von zeitlicher Begrenztheit, nicht angemessen sind. So leistet unsere Plattform einen erheblichen Beitrag für die Sicherheit der Arzneimittel und zielgerichtete individuelle Arzneimittelverordnung an Patienten.

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Quellen:

Behrendt, C.A. Was ist die Realität hinter der Real-World-Evidenz?. Gefässchirurgie 24, 7–8 (2019). Accessed at: https://link.springer.com/article/10.1007/s00772-018-0474-9; Last accessed 04.01.2021

Gliklich, Leavy, Dreyer. Registries for Evaluating Patient Outcomes: A User’s Guide (2020). Accessed at: https://effectivehealthcare.ahrq.gov/sites/default/files/pdf/registries-evaluating-patient-outcomes-4th-edition.pdf; Last accessed 04.01.2021

U.S. Food & Drug Administration. Real-World Evidence (2020). Accessed at: https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence; Last accessed 04.01.2021